辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Blood：唾液中含有特殊的细胞外囊泡，能帮助血友病A患者止血
研究人员发现，唾液中含有特殊的细胞外囊泡，其能诱发血友病患者机体血液发生快速凝固，这一研究结果或有望帮助更好地理解疾病的发病机制。
2025-02-06
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
线粒体才是治疗糖尿病的关键？Science论文揭开2型糖尿病的根本原因
研究团队表示，β 细胞丢失是患 2 型糖尿病的最直接途径，而这项新研究可能揭示了这背后的根本原因，从而为干预和治疗糖尿病等代谢疾病带来了全新的思路。
2025-02-19
Nature Medicine：I型糖尿病的治疗突破：司美格鲁肽能否成为新选择？
司美格鲁肽的应用标志着T1D治疗迈向了个性化、多样化的新时代。通过进一步研究，其适用范围可能扩大至更多患者群体，包括代谢综合征患者及多种胰岛素治疗效果不佳者。
2025-01-19
Science：逆转线粒体损伤或有助于治愈2型糖尿病
最近，密歇根大学的一组研究人员在小鼠身上进行了一项新研究，揭示了功能失调的线粒体是如何触发一种反应，影响β细胞的成熟和功能的。
2025-02-13
Nature Medicine ：I型糖尿病的治疗突破！司美格鲁肽能否成为新选择？
该研究首次以随机双盲交叉试验的形式，探讨了司美格鲁肽作为AID系统的辅助疗法是否能为T1D患者带来更好的血糖控制以及其他代谢改善。
2025-01-12