热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
亲和质谱技术：药物靶标配体的高通量筛选
小编推荐会议：2019临床质谱与高端医学检验发展论坛 疾病相关的药物靶标蛋白与小分子化合物的亲和作用研究是当今开发新药分子的热点领域。亲和质谱技术（Affinity Selection Mass Spectrometry）作为一种间接筛选小分子配体的方法，已经成功应用于许多受体、酶等靶蛋白的配体的筛选，并且得到了广泛的应用。亲和质谱分析的基本原理是：首先获得配体与
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并
新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
Cell Rep：诸如柯萨奇病毒等特定诱导剂或会增加机体患1型糖尿病的风险
2019年6月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究报告中，来自西米德医学研究所的科学家们通过研究阐明了特定诱导物的暴露增加机体患1型糖尿病风险的分子机制；文章中，研究人员寻找了一系列能够增加个体1型糖尿病风险的潜在诱导剂，有研究认为，暴露于柯萨奇病毒会增加机体患1型糖尿病风险，柯萨奇病毒是一种能够引发多种疾病的常见病毒，包括心肌炎、胃肠炎和手
Cell Chem Biol：新型高通量筛选平台或能帮助寻找更多癌症免疫疗法新药物
2019年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --检查点抑制剂（checkpoint inhibitors）作为癌症免疫疗法治疗因子的一大突破，其能让免疫细胞重新恢复活性从而杀灭癌细胞，一般来讲，这些因子处于抗体，其具有高度的特异性，然而其在机体中并不易扩散；如果科学家们想通过增强免疫细胞杀灭癌细胞的能力，那么就需要多种工具，比如由多种传统小分子组成的庞大文库，他们所需要的就是找到一种筛选方法，
Anal Chem：开发出高通量荧光测试方法来筛选CRISPR/Cas9抑制剂
2018年8月25日/生物谷BIOON/---CRISPR/Cas9基因编辑技术可能有朝一日治疗目前被认为是无法治愈的疾病。负责切除致病性的DNA片段的Cas9蛋白长期留在体内是不安全的。这就是为什么科学家们正在寻找方法来缩短这种蛋白在消除它的靶标后停留在体内的时间。为了这个目的，在一项新的研究中，来自美国桑迪亚国家实验室的研究人员开发出首个同类型的测试方法，它能够廉价地快速准确地筛选数千种分子是
细胞内高通量筛选雄激素受体配体
【新闻事件】：这一期的《Scientific Report》发表了一个阿斯列康科学家通过细胞内TSA（CETSA）筛选雄激素受体（AR）拮抗剂的工作（doi：10.1038/s41598-017-18650-x）。这个工作用一个AR激动剂（DHT）饱和AR，从而增加AR的热稳定性。然后筛选了一个包括已知AR拮抗剂的化合物库，AR拮抗剂因为和DHT竞争结合位点令AR热稳定性下降。这个筛选可以区分、排
杜亚楠教授：3D微组织阵列实现高通量精准药物筛选和评估
3月3日，由生物谷主办的“2017疾病特异性模型研究及应用研讨会”在上海隆重召开。清华大学医学院研究员，长聘副教授、博士生导师杜亚楠教授以“3D微组织阵列实现高通量精准药物筛选和评估”为题为我们介绍了3D微组织模型及在药物筛选中的应用。