欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna，用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）非卧床患者的治疗，该药是一种蛋白修复药物，能使含无义突变的基因产生功能性蛋白，开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。
早期美洲人祖先的一个骨骼线索
一具近乎完整的人类骨骼与剑齿虎、美洲狮和山猫等一起埋葬在墨西哥的一个有水的洞穴中；它将能帮助科学家们回答“谁是第一批美洲人？”这个问题。破译居住于美洲的第一批人的祖先一直是一个挑战。根据遗传学，现代美洲原住民被认为是西伯利亚人的后裔，他们在2万6000年至1万8000年前进入到白令陆桥的东部。这些人——即最早的美洲人——接着向南部扩散。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。
Plant Cell：唐威华等揭示雌蕊柱头分泌小肽STIG1通过结合磷脂酰肌醇促进花粉管生长
6月18日，中国科学院上海生命科学研究院植物生理生态研究所唐威华研究组在Plant Cell 杂志上在线发表题为Tomato Pistil Factor STIG1 Promotes in Vivo Pollen Tube Growth by Binding to Phosphatidylinositol 3-Ph
PLoS Genet：基因敲除研究揭示大量基因影响骨骼
上海 2012年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚和英国研究人员发现许多基因可能影响骨骼强度，而且这些基因可能在我们的身体内21000个基因当中大约占2000个。在一项新研究中，英国维尔康姆基金会桑格研究所(Wellcome Trust Sanger Institute)参与一项全球行动：敲除小鼠基因组中每个基因，而且是每只小鼠只能敲除一个基因。
EMBO Mol Med：新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症
2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症；研究者表示，VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状，而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。
Tiss Engin Part A：科学家开发出骨骼再生新技术
日本研究人员1日在美国《组织工程学》Tissue Engineering Part A杂志上报告说，他们在动物实验中仅利用干细胞的培养液就实现了动物受损骨骼的再生。而以往实现骨骼再生，需要利用来自骨髓的干细胞。 日本名古屋大学教授上田实率领的研究小组发现，在干细胞的培养液中，有一些细胞因子可以调整细胞的增殖和死亡。
Sci Transl Med：修复肌营养不良症中细胞损伤的蛋白
据一项刊登在国际著名杂志Science Translational Medicine上的研究报道，提高一种自然产生的能修复损伤细胞的蛋白质的水平可能令罹患杜氏肌营养不良症（DMD）的患者受益。DMD是一种主要影响男性的进行性肌肉消耗性疾病。 DMD是由肌纤维中的肌营养不良蛋白基因的突变引起的，DMD是肌营养不良症的最常见的流行形式。患者通常无法活过青少年时期，且此病无法治愈。
Tonix公司TNX-102治疗纤维肌痛综合症完成PK研究
Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学（PK）的研究，这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者，随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的，在患者空腹下服用口服的TNX-102后，对其血液中环苯扎林含量进行了测定。