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首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!SRP-9001在美国进入优先审查,有望2023年批准上市!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-12-01

欧盟批准Skyrizi:首个治疗CD的特异性IL-23抑制剂!

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答。

2022-11-25

欧盟CHMP推荐批准Enhertu:欧洲10多年来首个HER2靶向药!

Enhertu是第一个获批治疗HER2阳性胃癌的ADC疗法,与护理相比显著延长患者生存。

2022-11-24

首个结节性痒疹药物!欧盟CHMP推荐批准Dupixent(度伐利尤单抗):显著减轻瘙痒、清除皮损!

Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示:Dupixent显著改善了疾病症状和体征,包括减少了瘙痒和皮肤病变。

2022-11-21

首个B型血友病基因疗法!美国FDA批准Hemgenix:一次性输注,持久降低年出血率!

Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。

2022-11-23

《神经病学》:首个大型前瞻性真实世界研究证实,血液标志物预测阿尔茨海默病可行!

Planche团队的这个研究首次在接近真实世界特征的大型前瞻性队列中,证明了血液中测得的AD标志物和脑脊液中同类标志物的中度关联;血液和脑脊液中p181-tau蛋白和神经丝轻链蛋白的浓度,

2022-11-25

首个冷凝集素病(CAD)药物!欧盟批准补体C1s抑制剂Enjaymo:治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!

Enjaymo是第一个被批准用于治疗CAD的药物,通过选择性抑制补体C1s来靶向CAD溶血的根本病因。

2022-11-24

美国FDA批准Tzield:首个可延缓1型糖尿病发病的药物!

Tzield(teplizumab)是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月(2年)。

2022-11-22

首个全人群特应性皮炎创新药亮相,革命性疗法填补患儿治疗空白

创新靶向生物制剂,助力实现特应性皮炎患者长期控制目标~

2022-11-09

宣称“打一针永久预防心脏病”,Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停

Beam 公司 CEO John Evans 表示,将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。

2022-11-10