Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Nat Cell Biol | 曲晓刚团队开发特异性靶向基因组G-四链体新策略
该研究开发了一种可以特异性靶向基因组G4结构的新技术，该技术将有助于进一步阐明G4结构与其邻近基因和各种生物学过程的关系。
2024-07-08
Nat Chem Biol丨尹胜/郭剑平团队揭示先导化合物DP通过靶向APOL2治疗肝纤维化的机制
通过小鼠肝纤维化模型对DP进行体内药效学评价，结果显示口服给予DP可以剂量依赖性地减轻肝脏炎症浸润水平、肝细胞损伤水平和纤维化程度，且对小鼠的重要脏器和膝关节骨结构无明显毒性。
2024-08-13
深化放射配体疗法布局，诺华中国再走一步大棋
诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地，落地浙江省海盐县核技术应用（同位素）产业园，投资总额预计6亿元人民币。
2024-07-06
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
Nature：更有效地使用CDK4/6抑制剂疗法或能让转移性乳腺癌的治疗成本大大降低
研究人员发起SONIA试验旨在找出添加CDK4/6抑制剂的两个时刻中哪一个是最好的，该试验中的所有患者都被随机分配到两组中的一组。
2024-12-06
张锋最新论文：开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶，为更安全的基因编辑疗法奠定基础
该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造，设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。
2025-01-12
