Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
CMI | 武汉大学林丹丹/钟波/陈小奇发现双硫仑通过靶向RNF115改善STING/MITA依赖性炎症和自身免疫
STING的功能获得突变(其中最常见的是STINGN154s和STING V155M)介导下游信号通路的激活，导致一种称为STING的自身免疫性疾病，与婴儿期发病相关的血管病变(SAVI)。
构建新型可模拟人类脑动静脉畸形病变过程的动物模型阐述其发病机制及潜在药物治疗靶点
脑 动 静 脉 畸 形（BAVM）是一类复杂难治的脑血管结构异常疾病，受限于复杂的血管构筑及其与脑组织密切的解剖关系，目前的外科治疗对许多BAVM病例束手无策。
CRM：广东省人民医院团队首次证实，免疫联合化疗新辅助治疗对局部晚期EGFR突变肺癌安全有效
钟文昭教授团队发起的名为NEOTIDE/CTONG2104的II期临床试验，旨在评估PD-1抑制剂信迪利单抗和化疗的新辅助治疗方案在局部晚期EGFR突变NSCLC患者中的临床疗效和安全性。
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
《自然·医学》：斯坦福团队确定6种抑郁症生物型，有助于抑郁症的个性化精准治疗！
这项研究提供了一种新的、经过临床验证的定量方法来解析抑郁症和焦虑症的生物学异质性，代表了一种推进精神病学精准治疗的有潜力的方法。
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
香港中文大学于君教授：肠道菌群帮助改善癌症免疫治疗
迄今为止，肠道菌群代表了一个有前景的治疗靶点和令人兴奋的研究领域。对肠道微生物的进一步研究和临床应用有助于为接受免疫治疗的癌症患者制定个性化和更有效的策略。
Hepatol Commun：科学家揭示人类原发性硬化性胆管炎的潜在治疗靶点
本文研究结果表明，8 mg/kg剂量的替莫鲁单抗并没有短期的安全信号，且会导致足够的循环水平的VAP-1来阻断替莫鲁单抗。
默克PD-L1单抗一线治疗肾细胞癌III期研究未达到OS主要终点
阿维鲁单抗是默克开发的一款PD-L1单抗，于2017年3月首次在美国获批上市。2019年5月，FDA基于JAVELIN Renal 101研究的中期积极数据批准阿维鲁单抗联合阿昔替尼用于一线治疗肾细胞