玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
英矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂，用于治疗高度微卫星不稳定性（MSI-H）癌症
ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果，在多种癌症模型中，包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等，均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。
2024-09-12
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature Nanotechnology | 张景勍/张凌/谭群友合作开发智能仿生纳米制剂治疗痛风
该研究开发了一种新型智能纳米系统，用于痛风性关节炎的多模式治疗。该系统的关键是设计了一个混合膜涂层，结合了M2巨噬细胞与外泌体的优点。
2024-07-22
Sci Adv：科学家有望开发出针对人类类风湿性关节炎的早期诊断和治疗性干预措施
本文研究中，研究人员识别出了形成类风湿性关节炎症环境的早期致病性巨噬细胞/特殊基因标记的存在，这或为后期科学家们进行早期诊断和开发治疗性干预措施提供独特的机会。
2024-10-04
JITC：增效免疫治疗策略+1！科学家首次揭示树突状细胞内源性PTPN22负向调节抗肿瘤免疫的机制
对于免疫原性较高的黑色素瘤小鼠模型（B16.SIY），PD-L1抑制剂在PTPN22野生型小鼠中已能够显著抑制肿瘤生长，因此在PTPN22 cKO小鼠中的额外治疗效果有限，不过生存率有所提高。
2024-11-21