Theranostics: 靶向PI4KA通过调节ERK/AMPK/OXPHOS轴增加难治性白血病化疗敏感性
白血病是一种高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其特征是广泛的分子改变，这些改变会影响临床结果，并提供潜在的药物开发靶点。然而，化疗耐药的出现明显阻碍了化疗效果，并预示着预后不良。
PNAS：选择性靶向连接蛋白半通道可抑制神经炎症，有望用于治疗颞叶癫痫
在一项新的研究中，来自中国香港城市大学、智利瓦尔帕莱索大学和圣塞巴斯蒂安自治大学的研究人员发现并开发了一种新的候选药物，该药物有潜力通过抑制神经炎症来有效治疗颞叶癫痫。
PNAS：突破血脑屏障，靶向致病RNA，治疗渐冻症和痴呆
这项研究首次证明，你可以开发穿越血脑屏障的分子，消除毒性的基因产物，并在渐冻症中证明了这一点。这可以成为治疗包括渐冻症、额颞叶痴呆、亨廷顿舞蹈症、肌肉萎缩症等神经系统疾病的通用方法。
Clin Cancer Res: 使用小分子抑制剂选择性靶向STAT3是治疗胰腺癌的一种潜在策略
信号转导和转录激活因子3(STAT3)是一种潜在的细胞质转录因子，属于STAT家族蛋白。在细胞因子、生长因子等信号的刺激下，STAT3被结构性激活，支持肿瘤细胞的存活、生长、迁移、耐药和免疫逃避。
靶向Claudin18.2，针对胃癌、胰腺癌！
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一。基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC118在内已有四款产品进入临床研究或获批上市。
Cell & Nat Commun：全球最大规模的自闭症全基因组测序研究揭示了134个自闭相关的新基因
来自加拿大多伦多病童医院等机构的科学家们通过进行迄今为止最大规模的自闭症全基因组测序分析，结果发现了与人类自闭症谱系障碍（ASD）相关的新型基因和遗传改变。
Cell Rep：通过靶向作用特殊的聚合酶θ或能阻断癌症疗法中DNA的产生
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究发现，通过靶向作用POLθ酶类或许就能阻断癌症疗法中DNA的产生；研究者指出，如果BRCA1或BRCA2基因发生突变，个体患乳腺癌和卵巢癌的可能性就会分别增加
CIR：靶向肿瘤相关巨噬细胞的CAR-T疗法诞生，或能治疗多种癌症！
这项研究成果从概念上验证了，靶向巨噬细胞表面F4/80的CAR-T细胞可以发挥良好的抗肿瘤作用。其机制包括清除具有免疫抑制作用的TAM；上调肿瘤细胞表面的MHC，促进内源性T细胞免疫应答。
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。