地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
2024-07-24
Science：含有隐形斗篷序列的DNA分子可选择性地靶向运动神经元疾病中的病变细胞
2024-10-16
Nature：中英科学家联手揭示靶向乳酸逆转化疗耐药性
研究人员发现在对化疗产生耐药性的癌症组织中，乳酸含量最高——乳酸是在癌细胞将食物来源葡萄糖转化为能量的过程中积累起来的，这个过程被称为糖酵解，不需要氧气。
2024-07-11
诺华押注PROTAC，靶向雄激素受体，治疗前列腺癌
Arvinas是一家世界领先的PROTAC疗法开发公司，其由PROTAC技术开创者、耶鲁大学教授 Craig Crews 于2013年创立。
2024-04-15
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31