Cell子刊：熊志奇/朱永川团队揭示CDKL5缺乏症癫痫发生发展的分子细胞机制与干预靶点
2003年中国学者陶炯与合作导师德国马普分子遗传研究所Vera Kalscheuer教授在智力障碍伴婴儿痉挛患者中发现了CDKL5基因的突变。
Nat Cancer：药物伊美司他有望治疗人类急性髓性白血病和其它类型癌症
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究有望开启一种靶向作用急性髓性白血病的全新疗法，或能为那些对当前疗法不再产生反应的患者带来一定的治疗希望。
美国首次发现“吸血鬼”病毒，竟源自本科生的课程，为抗病毒药物开发带来新见解
近日，马里兰大学巴尔的摩分校的 Ivan Erill 团队在 The ISME Journal 期刊发表了题为：Simultaneous entry as an adaptation to virul
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
Cell Chem Biol：为何很多癌症药物在临床试验中并不能有效发挥作用？
来自耶鲁大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了为何由于遗传分析不足，正在开发的药物不太可能发挥一定的作用。
JAMA子刊：相比于药物TDF，药物TAF会增加暴露前预防使用者的心脏病风险
在一项新的研究中，来自美国南加州凯萨医疗机构的研究人员发现与替代制剂富马酸替诺福韦酯（tenofovir disoproxil fumarate, TDF）相比，在服用暴露前预防（pre-exposu
非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
中山大学许丽霞/于君/李晓星团队构建胆道癌患者来源的类器官，并进行药物筛选和临床应用
该研究成功建立了一个胆道癌患者来源的类器官（BTC PDO）文库，并证实了其可作为个性化化疗药物筛选的有效工具。该研究还鉴定了不同化疗药物反应的BTC PDO的基因表达特征