Cell：独特的三维基因组特征为治疗后窝A组室管膜瘤提供潜在的新靶点
在这项研究中，这些作者仔细观察了他们可以称之为 PFA室管膜瘤细胞基因组（细胞中发现的整套 DNA 指令）的“地理位置”。
糖尿病治疗新突破！Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
治疗焦虑症、PTSD新方向：研究揭示了皮质杏仁核神经基质通过内源性大麻素消退恐惧
研究结果进一步揭示了内源性大麻素促进恐惧消除的过程。由于焦虑和条件性恐惧反应是许多精神疾病的常见症状，如果在人类中得到验证，这些结果可能具有重要的临床意义。
复旦联合上海交大，开发新型LNP，同时递送siRNA和mRNA，治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒（LNP）的开发，基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
STTT：南医大张业伟团队使用工程化细胞外囊泡增强胰腺癌治疗效果
在这项研究中，研究团队旨在开发工程化细胞外囊泡，用于靶向重编程肿瘤相关成纤维细胞（CAF）并调节胰腺癌中的肿瘤微环境（TME）。
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
Nat Med：新型组合性疗法或有望治疗对标准疗法无反应的人类膀胱癌
这项研究标志着科学家们在治疗BCG无反应性的非肌肉侵袭性膀胱癌方面迈出的重要一步，这种新型联合疗法能为根治性膀胱切除术提供一种独特、有效且持久性的保膀胱治疗策略。
JCI：新研究表明化合物HSN748有望治疗耐药性急性髓性白血病
Herman Sintim 领导的一个研究团队开发出了这种化合物。他们证实HSN748 能有效治疗植入患者耐药AML的小鼠，120 天后存活率达 100%。