Science子刊重磅研究：使用CRISPR纠正整条基因以治疗杜氏肌营养不良！
2018年2月3日讯 /生物谷BIOON /——一个美国和德国的跨国研究团队发表了一项通过新的CRISPR技术利用杜氏肌营养不良（DMD）患者的多功能干细胞产生健康心肌组织的研究。在他们发表于《Science Advances》上的这项研究中，他们介绍了他们如何使用CRISPR-Cas9技术克服此前使科学家们无法用该技术编辑DMD细胞的问题。图片来源：UT Southwestern Medical
科学家利用CRISPR/Cas9技术成功治疗杜氏肌营养不良症
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自美国和德国的科学家们通过研究描述了一种新的CRISPR方法，这种新方法或许有望利用杜氏肌营养不良（DMD）症患者机体的多能干细胞来产生健康的心肌，这种新方法还克服了此前研究人员对DMD细胞进行基因编辑时遇到的多种问题。图片来源：
首款杜氏肌营养不良基因疗法正式启动
致力于根治杜氏肌营养不良症（DMD）的非营利组织Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）近日宣布，首例DMD微肌营养不良蛋白（microdystrophin）基因疗法在Jerry Mendell博士，Louise Rodino-Klapac博士和他们在位于俄亥俄州的全国儿童医院的团队的协助下，于本月初正式启动。该试验部分由PPMD在2017年初提供的220万美
Nat Commun：iPS技术帮助科学家们成功将皮肤细胞转化为骨骼肌组织
2018年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，生物医学工程师们利用诱导多能性干细胞技术成功地培育出了功能性的人源骨骼肌细胞。这项研究是建立在2015年的一项研究成果的基础上。当时杜克大学的研究者每年首次利用肌肉样本培育出了功能性的骨骼肌组织。而最近的这项研究则利用了非肌肉组织进行转化。该方法使得基因编辑用于细胞治疗更近了一步。相关结果发表在最近一期的《Nature Communicat
Science子刊：利用药物ABT-263让肌成纤维细胞靶向凋亡可逆转纤维化
2017年12月16日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一个国际研究小组发现药物navitoclax能够导致小鼠中的肌成纤维细胞凋亡，从而降低硬皮病（scleroderma）中的纤维化扩散。相关研究结果发表在2017年12月13日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Targeted apoptosis of myofibroblasts wi
FDA授予原发性线粒体肌病药物elamipretide孤儿药称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，Stealth Biotherapeutics宣布，FDA授予公司旗下治疗原发性线粒体肌病(PMM)药物elamipretide孤儿药称号。PMM是由于线粒体代谢过程中某些酶缺乏所引起的一组遗传性疾病。目前PMM的治疗主要是营养支持治疗、对症治疗、大量维生素、辅酶Q治疗等。Stealth公司CEO Reenie McCarthy说：“FDA
线粒体自噬Warburg效应介导apelin促血管平滑肌增值——生物谷专访南华大学陈临溪教授
编者按：近年来，线粒体研究已经成为生命科学及医学领域的研究热点，线粒体的基因突变、呼吸链缺陷、线粒体膜的改变等因素均会影响整个细胞的正常功能，从而导致病变，包括退行性疾病、代谢性疾病、遗传性疾病、肿瘤等。为此在即将召开“2017线粒体相关疾病研讨会”之际，生物谷专访了南华大学陈临溪教授。生物谷：陈教授您好，非常感谢您此次接受生物谷的邀请来参加“2017线粒体相关疾病研讨会”，并在会前接受专访。我们
饮酒会引起老年女性“少肌症”
一项新的研究结果提出警告：大量饮酒会加速老年女性的肌肉流失。随着年龄的增长和绝经的来临，都会给中老年女性带来肌肉质量和强度的流失，这种情形被称为“少肌症”。研究人员说，肌肉质量的流失始于中年，每十年肌肉流失的速度会加速 6%。通常，中年时期的肌肉量只有其中的四分之三能保持到 80 岁之后。而肌肉的流失会影响到平衡感、走路的姿态以及日常事务的能力。根据韩国研究人员的统计，截止到 2030 年，全世界
科学家揭示内质网钙离子通道三磷酸肌醇受体在胚胎干细胞
4月13日，国际学术期刊《分子细胞生物学杂志》（Journal of Molecular Cell Biology）在线发表了中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）杨黄恬研究组题为IP3R-mediated Ca2+ signals govern hematopoietic and cardiac divergence of Flk1+ cells via the calcine