全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
Nature子刊：呈源生物陈曦等开发高通量、个性化TCR发现技术，增强实体瘤细胞治疗潜力
研究团队利用该技术筛选了来自多个癌症患者的数千个肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）来源的TCR，并鉴定了数十个具有强大肿瘤反应性的CD4+和CD8+ T细胞来源的TCR，包括识别患者特异性新抗原的TCR。
Nature Materials | 南京邮电大学汪联辉/高宇/晁洁：智能DNA纳米器件，精确溶栓！
该研究已经开发了一种DNA纳米装置，可以精确地给药tPA，用于精确的溶栓治疗。
STTT | 中山大学附黄辉团队揭示血小板和亚甲基四氢叶酸还原酶 C677T基因型对叶酸预防脑卒中疗效的影响
本研究旨在通过同时考虑高血压患者的 MTHFR C677T 基因型和血小板活化参数，确定最能从叶酸治疗中获益以降低首次卒中风险的亚群。
STTT | 厦门大学林勤/陈皓鋆等合作揭示FAP靶向放射性配体治疗联合免疫检查点阻断的抗肿瘤疗效及潜在机制
成纤维细胞活化蛋白（FAP）是癌症中关注的新兴靶点，它在各种肿瘤类型的癌症相关成纤维细胞（CAF）中广泛表达，而在正常组织中表达水平较低。
【首发阵容】陈小平、关锋、刘飞、许文荣、张灏、章京等群星闪耀，为您呈现第八届细胞外囊泡前沿与转化大会的巅峰盛宴！
为加强细胞外囊泡领域的机制研究、体外诊断及疾病治疗方面的学术前沿交流，有效推进细胞外囊泡产业转化。生物谷将于2024年8月24日-25日在美丽蓉城——成都举办“2024（第八届）细胞外囊泡前沿与转化大
Nat Nanotechnol | 廖玉辉/唐本忠/王东开发预活化巨噬细胞膜包被纳米颗粒，光热治疗肺结核
该研究制备了可在1064 nm激发的预激活巨噬细胞样BNPs，用于TB的精确诊断和治疗。这些NPs具有病变和病原体双重靶向能力，超长波长吸收，NIR-IIb荧光发射电位和显著的光热性能。
Sci Adv│张薇/陈佳林/姚庆强开发了一种新的生物活性纤维增强水凝胶，用于肌腱连接损伤修复
在这项研究中，作者首先评估了生物活性纤维增强水凝胶的理化性能和细胞相容性。随后，将水凝胶系统植入大鼠MTJ缺损模型中，评估其在促进MTJ结构和功能再生方面的原位有效性。
Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明，AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长，显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
《胃肠病学》：MD安德森癌症中心陈阳团队发现增效胰腺癌免疫治疗的关键靶点！
MD安德森癌症中心的研究者们首先分析了PDAC模型小鼠（KPC小鼠），经单细胞RNA测序证实，PDAC细胞及肿瘤微环境中的髓系细胞均存在编码GAL3的Lglas3基因高表达。