Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)遭美国FDA拒绝批准!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
Nature：科学家发现克罗恩病致病机制
克罗恩病（Crohn’s disease）是一种慢性的炎症性肠道疾病，常表现为反复发作的腹痛、腹泻、肠梗阻等肠道症状，病程多迁延，反复发作，不易根治，目前研究发现NOD2基因功能缺失突变，引起微环境中活化纤维细胞和巨噬细胞的稳态失调，成为导致克罗恩病发生的重要风险因素，但是NOD2基因功能缺失突变具体致病机制尚不明确。近日，来自美国纽
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗克罗恩病(CD)：持续有效改善疲劳症状!
mirikizumab是一种人源化IgG4单克隆抗体，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于多种免疫性疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）等。
克罗恩病(CD)首个生物制剂头对头研究！强生Stelara(喜达诺)疗效媲美Humira(修美乐)，安全性略优!
Stelara(喜达诺)在中国获批2个适应症：斑块型银屑病，克罗恩病。
Nature：科学家揭示克罗恩病发病的新型遗传和细胞分子机制
2021年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --克罗恩病（CD，Crohn’s disease）是一种慢性炎性肠病，该病常伴随有患者机体的异常愈合和消化道通道狭窄或收缩的并发症，与克罗恩病相关的疾病并发症常常是由能检测并破坏有害细菌等病原体的巨噬细胞和能促进伤口愈合的成纤维细胞之间的相互交流所驱动的。近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“A myel
白血病(AML)新药！安斯泰来Xospata(适加坦，吉瑞替尼)验证性3期临床：显著延长总生存期!
2021年2月，Xospata(适加坦，吉瑞替尼)获国家药监局批准，治疗FLT3突变急性髓系白血病（AML）。