AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿病和糖尿病肾病
本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是，如果早期给予抗smad3治疗，T2D是可以预防的，在糖尿病前期更有利。
2024-03-29
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05
解读近期科学家们在人类炎性肠病研究领域取得的新进展！
机体锰缺乏或会加剧人类炎性肠病的进展、抗生素使用增加机体炎性肠病风险背后的分子机制、人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
2024-09-29
Cell Metab：多组学揭示2型糖尿病的遗传因素和环境压力作用
这项研究将遗传突变和环境因素的变化与胰岛细胞的转录影响关联起来，为理解T2D发病机制以及开发潜在的治疗方法提供了重要的借鉴意义。
2024-10-25
Nat Metab | 北京大学徐明/姜长涛发现TGR5抑制脂肪酸摄取可预防糖尿病性心肌病
该研究利用心肌细胞特异性TGR5缺失小鼠，通过高脂肪饮食(HFD)/链脲佐菌素(STZ)或糖尿病db/db遗传背景饲养，来研究TGR5在心脏脂质代谢中的作用。
2024-05-05
