NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04
Circulation：特殊的表观遗传学生物标志物或能帮助预测人群患心血管疾病的风险
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究发现，表观遗传学生物标志物或许能反映机体过去的心血管健康暴露并帮助预测未来患心血管疾病的风险。
2022-07-04
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床：将发作减少94.8%!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
2022-07-06
PNAS：抗癌药物或能发挥机体表观遗传记忆的辅助作用
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何重新定向抗癌药物来改善机体记忆，其或许能通过支持细胞读取对记忆非常重要的基因的能力来实现。
2022-06-20
扬州大学包文斌教授团队取得仔猪细菌性腹泻抗性遗传基础和调控机制研究新进展
该论文首次系统解析了仔猪细菌性腹泻抗性的遗传基础和调控机制，确定了仔猪腹泻抗性相关功能分子标记物及靶标基因。
2022-06-29
Epigenet & Chrom：在癌症样本中识别出13个特殊基因或与癌细胞的表观遗传学改变有关
来自挪威分子医学中心等机构的科学家们通过调查19种癌症类型识别出了调节异常DNA甲基化的潜在分子参与者，DNA甲基化是一种与基因表达调节相关的DNA修饰过程。
2022-06-21
科学家揭示了CDK2蛋白的自噬降解机制为癌症治疗提供了一条潜在的途径
细胞周期蛋白依赖性蛋白激酶2(CDK2)因其在细胞周期进程中的关键作用而广为人知。该成员是细胞周期蛋白依赖性蛋白激酶(CDK)家族的成员，参与DNA合成、G1/S期转变和G2进程的调节。
2022-05-30