NEJM：科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物，这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。
2022-07-21
研究发现阴性症状与认知损伤的关系在精神分裂症缺陷综合征亚型中存在差异
缺陷组患者的神经认知和共情能力相比于非缺陷组的患者更差。在慢性精神分裂症患者中，阴性症状可能在缺陷组和非缺陷组的认知中发挥不同作用。
2022-07-11
雌性生殖干细胞表观遗传调控研究方面取得重要进展
本研究使用Hi-C技术建立了小鼠雌性生殖干细胞发育过程中染色质三维结构的图谱，发现染色质结构随着小鼠雌性生殖干细胞发育发生一定程度的去浓缩化。
2022-07-04
eLife：对男性精子进行遗传筛查或能在胚胎植入前帮助检测有害的新生突变
来自科罗拉多大学Anschutz医学院等机构的科学家们通过研究发现，筛选精子或能帮助识别潜在的有害新型遗传突变，同时还能帮助临床生育专家制定相应的措施来预防这些突变遗传给后代。
2022-07-13
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
2022-07-14
“女娲生命”获数千万Pre-A轮投资，专注人工智能技术开展表观遗传病筛查
随着中国不孕不育现象的日益严峻以及“三胎政策”的全面落地，辅助生殖行业已经成为中国医疗行业快速发展的领域之一。
2022-07-15
Cell论文详解：通过植物免疫蛋白挽救miRNA缺陷，实现广谱抗肿瘤反应
该研究阐明了植物免疫蛋白 RDR1 抑制癌细胞细胞周期的机理，为开发新的癌症治疗方案提供了潜在的研究方向。
2022-06-21
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04