Molecular Therapy: 伊马替尼通过靶向表观遗传激活的PDGFC信号通路促进胰腺癌对吉西他滨的敏感性
胰腺导管腺癌(PDAC)是进展快、预后差、5年生存率不到10%的恶性肿瘤之一。手术根治性切除是PDAC唯一可治愈的选择，但只有不到20%的患者有机会接受手术。
2022-11-28
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
2022-10-31
Nature子刊：科学家将血浆核小体表观遗传标记用于结直肠癌诊断
结直肠癌是全球常见癌症，患者死亡率高，肿瘤转移是患者死亡的主要原因，早期筛查和诊断对于改善患者预后至关重要。常规的检查方法如肠镜和组织活检是侵入性的，过程痛苦且存在风险。
2022-11-08
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08
Nat Aging：揭示RNA剪接缺陷诱发人类阿尔兹海默病的分子机制
来自美国圣犹大儿童研究医院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型小鼠模型，相比此前模型而言其或能更能模拟出人类的阿尔兹海默病，相关研究或有望帮助揭示诱发阿尔兹海默病的发病机制。
2022-10-18
两篇Nature：科学家揭示表观遗传学特征在癌症形成和行为发挥中所扮演的关键作用
来自伦敦癌症研究所等机构的科学家们通过研究分析了表观遗传学在癌症行为发生过程中所扮演的关键作用。
2022-11-08
Nature子刊：彭隽敏团队揭示RNA剪接缺陷导致阿尔茨海默症的新机制
这一RNA剪接错误和β-淀粉样蛋白聚集的交叉小鼠模型，比之前的动物模型更接近人类阿尔茨海默症，将有助于未来对阿尔茨海默病的研究。
2022-10-18
研究揭示蜂猴适应性进化的遗传机制和群体历史
蜂猴是一类濒危的灵长类动物，在进化过程中表现出较多不寻常的生理和行为特征，包括低代谢率、行动缓慢和夜行性等。蜂猴为杂食动物，主要以野果为食，也能以有毒昆虫和树胶为食物。
2022-10-20
NEJM：新型线粒体遗传病，他们只吃不胖，只因线粒体过度活跃
这些病例对罕见病遗传学、线粒体生物学和代谢领域研究非常重要。现在有不少研究集中在激活线粒体解偶联来治疗肥胖和代谢疾病。该论文中的发现，或将为肥胖和代谢疾病的治疗带来启发。
2022-10-17