Nat Cell Biol：揭示特殊基因KDM6A在人类小细胞肺癌亚型可塑性的表观遗传调节中的重要作用
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究利用CRISPR/Cas9技术制造出了一种特殊的小细胞肺癌小鼠模型，其要么能表达KDM6A (KDM6A-WT)要么能表现为KDM6A的失活。
Acta Pharmacologica Sinica: 丹酚酸B改善早期阿尔茨海默病小鼠模型的视网膜缺陷
阿尔茨海默病(AD)是一种以认知功能下降为特征的进行性神经退行性疾病。AD的显著病理特征包括淀粉样蛋白(Aβ，Aβ)斑块沉积和神经纤维缠结(NFT)，导致神经元丢失和突触连接改变。
Nature子刊：浙大林世贤团队报道脂化修饰的计算机辅助设计、遗传编码和生物医药应用
总的来说，该研究开发了计算机辅助的、模拟天然脂化修饰的非天然氨基酸的设计和遗传编码策略，获得了首个可在活细胞内模拟天然脂化修饰功能的遗传编码脂化非天然氨基酸，为在体解码蛋白质脂化修饰功能和开发长效大分
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
Cell：发现一种启动细胞内有缺陷的蛋白靶向降解的新机制
我们细胞中的所有生物过程都被不断监测，以防止缺陷蛋白的积累。在最坏的情况下，这样的蛋白团块会引发疾病。新蛋白的合成特别容易出现错误。随后出现差错的蛋白必须被我们的细胞清除。在此之前，人们还不清楚这一过
利用表观遗传学治疗癌症，剑桥分拆公司获辉瑞投资2500万美元
日前，英国生物技术公司 CellCentric 宣布 FDA 已授予其治疗多发性骨髓瘤药物孤儿药资格。今日，该公司表示
研究揭示阿尔茨海默病遗传风险基因座内多变异-多基因作用机制
研究团队提出了11p11.2基因座“多变异-多基因协同贡献AD遗传易感风险”的假说，即一个统计信号提示的风险基因座内有多个功能变异，调控了该基因座内多个基因的表达改变，进而协同贡献于AD的发病风险。
iScience：揭示一种导致唐氏综合征中出现心脏发育缺陷的分子机制
唐氏综合征（Down syndrome，也称为21三体综合征）是一种由21号染色体的额外拷贝（即21三体）引起的遗传性疾病。患有唐氏综合征的婴儿极易出现先天性心脏缺陷。据估计，近一半的唐氏综合征新生儿