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ASO新药治疗遗传水肿多项III期研究积极,即将申报上市

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病,会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

复旦大学邢清和等团队合作揭示脑瘫患儿的遗传学特征和遗传检测重要

CP是儿童身体残疾中最常见的一类,作为一个群体,它在临床上具有高度的异质性,描述了一组永久性的非进行性运动和姿势障碍。

2024-05-06

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

EMBO Mol Med:科学家提出有望改善人类遗传乳腺癌治疗的新方法

本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。

2024-09-02

上海交大揭示全球海洋温和病毒的多样性及分布规律

近日,上海交通大学生命科学技术学院蹇华哗研究员带领的深海病毒研究组(DVRT)于国际权威期刊《Nature Communications》发表了题为“A systematic analys

2023-10-03

科学家找到高多样性菌群抵抗病原体入侵机制,靠多种优势菌和病原菌抢营养

肠道微生物可算是我们人体内第一“万事通”,不管什么生理病理问题,它好像都能掺一脚。不过可别因为这些旁门左道忽略了菌菌们的本职工作,比如抵抗外敌入侵。

2023-12-16

Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传肝病治疗中的应用

该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。

2024-05-26

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

Sci Adv:组合表观遗传学癌症疗法或能有效治疗人类结直肠癌和其它肿瘤

本文研究结果表明,补偿性的EZH2活性或能限制DNMTi在人类结肠癌中的疗效,同时研究人员还将NFAT:AP-1信号与表观遗传学治疗所诱导的病毒模仿联系了起来。

2024-04-05

某些遗传眼病中的视力丧失可能是由于肠道细菌进入眼睛引起

研究揭示了一种将视网膜变性与肠道联系起来的全新机制,此次发现可能会对更广泛的眼部疾病产生影响。

2024-03-13