NEJM：科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物，这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。
Nature：利用新方法鉴定出三种线粒体疾病的遗传原因
线粒体是为细胞提供能量的微小细胞器。当线粒体出现问题时，这可能会导致多种令人困惑的症状，如生长不良、疲劳和虚弱、癫痫发作、发育和认知障碍以及视觉问题。
雌性生殖干细胞表观遗传调控研究方面取得重要进展
本研究使用Hi-C技术建立了小鼠雌性生殖干细胞发育过程中染色质三维结构的图谱，发现染色质结构随着小鼠雌性生殖干细胞发育发生一定程度的去浓缩化。
eLife：对男性精子进行遗传筛查或能在胚胎植入前帮助检测有害的新生突变
来自科罗拉多大学Anschutz医学院等机构的科学家们通过研究发现，筛选精子或能帮助识别潜在的有害新型遗传突变，同时还能帮助临床生育专家制定相应的措施来预防这些突变遗传给后代。
CRISPR先驱亓磊，携史上最小CRISPR系统，创立表观遗传编辑公司，获5500万美元A轮融资
基于亓磊实验室的研究成果，Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统（GEMS）的表观遗传工程平台，在不永久改变的 DNA 的情况下，提高或降低特定基因的表达，从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病
“女娲生命”获数千万Pre-A轮投资，专注人工智能技术开展表观遗传病筛查
随着中国不孕不育现象的日益严峻以及“三胎政策”的全面落地，辅助生殖行业已经成为中国医疗行业快速发展的领域之一。
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
Circulation：特殊的表观遗传学生物标志物或能帮助预测人群患心血管疾病的风险
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究发现，表观遗传学生物标志物或许能反映机体过去的心血管健康暴露并帮助预测未来患心血管疾病的风险。
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床：将发作减少94.8%!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。