一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
上市30年12个适应症！美国FDA批准艾伯维肉毒素Botox(保妥适)：治疗儿童神经源性逼尿肌过度活动症!
Botox上市30年来，已被批准多达12个治疗适应症，是全球应用最广泛的神经毒素产品。
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
水稻耐受土壤低氮适应性机制研究获进展
面对人口增长，育种的首要目标是高产，推动水稻第一次绿色革命的矮秆育种，使之能在大量施用化肥情况下，植株不会过高而造成倒伏，从而在高肥下获得较高产量。然而，长期高肥下的育种导致一些重要基因资源的丢失，以致主栽水稻品种肥料利用效率普遍较低。中国科学院遗传与发育生物学研究所储成才研究组对过去100年间收集于全球不同地理区域52个国家（地区）
全球首个化疗骨髓保护预防性疗法获批！先声药业拥有中国权益
北京时间2021年2月13日，G1 Therapeutics公司宣布其主打产品Trilaciclib（商品名：COSELA）获得美国FDA批准，用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。据悉，Trilaciclib是由G1公司发现并开发的一款“First-in-Class”小分子短效CDK 4/6抑制剂，是一种
重要疫源动物的起源、扩散和适应性进化研究获进展
第四纪晚期以来，大型哺乳动物的灭绝和种群衰减重塑了全球生态系统，那么谁是如此重大环境变化中的最大受益者呢？已有研究表明，与大型哺乳动物的命运不同，啮齿类、兔形类、蝙蝠类和食虫类等中小型哺乳动物类群的灭绝风险较低——预测显示，未来50年内，啮齿类动物的多样性会持续增加。然而，啮齿类动物是哺乳动物中物种丰富的类群，多数物种之间存在显着的生
研究揭示A-to-I RNA编辑的趋同适应性演化
北京大学生命科学学院陆剑研究员课题组与特拉维夫大学Eli Eisenberg教授合作在iScience发表了题为“A-to-I RNA editing in honeybees shows signals of adaptation and convergent evolution”的论文。该工作以蜜蜂为研究对象，解析了蜜蜂A-to-
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准百时美Breyanzi(liso-cel)：治疗大B细胞淋巴瘤，安全性更高!
Breyanzi是同类最佳CD19 CAR-T细胞疗法，具有更低的神经毒性(NT)/细胞因子释放综合征(CRS)发生率。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是首个治疗BPDCN的药物，该药是一种靶向CD123的细胞毒素疗法。
CD19 CAR-T细胞疗法！第一三共Yescarta在日本获批：治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤！
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。