Science：新研究揭示阿尔茨海默病和进行性核上性麻痹的多个新风险基因
确定因果变异及其影响的基因是现代遗传学和生物医学的一个主要挑战。这项新的研究为解决这一问题提供了一个有效的路线图。
Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
Nat Genet：成功对人类非酒精性脂肪肝进行多组学研究或有望帮助开发新型诊断和治疗策略
来自制药公司Amgen等机构的科学家们通过对非酒精性脂肪肝人群进行了一项大型的全基因组关联性研究，结果识别出了与非酒精性脂肪肝相关的序列突变，包括指向罕见药物靶点的罕见保护性功能缺失的突变体等。
EHJ：对2.8万人进行的一项全球性研究结果表明 降血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险
来自新南威尔士大学等机构的科学家们通过对超过2.8万人进行一项全球性的研究提供了迄今为止最有利的证据表明，在晚年间降低机体血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险。
Science：揭示巨噬细胞在对新生的造血干细胞进行质量审查中起着关键性作用
在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员利用活体成像和细胞条形码技术，瞥见了新的造血干细胞在产生后不久是如何接受质量审查的。这一发现可能对癌症和再生医学产生影响。
Science：中美科学家联袂解析出四膜虫呼吸链的结构，揭示出真核生物核心代谢的多样性
在一项新的研究中，来自中国浙江大学医学院和美国加州大学戴维斯分校的研究人员发现作为一种微小的单细胞生物，四膜虫（Tetrahymena）原来隐藏着一个惊人的秘密：它的呼吸作用---利用氧气产生细胞能量
LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗，持久性如何？
以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术，大大加速了基因治疗的快速发展，为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月，诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2
阿斯利康Evusheld获英国授权：用于高危人群，进行COVID-19暴露前预防性治疗!
有证据表明，在高危人群中，给予Evusheld一剂治疗后，具有疗效和保护作用（估计至少持续6个月）。
全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。