Science:新研究在动物中发现介导水平基因转移的载体---病毒样转座子
几十年来,科学家们已经知道基因可以从一种物种转移到另一种物种,无论是动物还是植物。然而,这类看似不可能发生的事件是如何发生的,其机制仍然是未知的。如今,来自奥地利科学院分子生物技术研究所Alejand
Nature子刊:基于重组麻疹病毒的载体疫苗可保护小鼠免受禽类H7N9流感病毒感染
在一项新的研究中,来自德国保罗-埃利希研究所(Paul-Ehrlich-Institut)和菲利普马尔堡大学的研究人员利用“重组麻疹病毒(recombinant measles virus
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,
最安全基因治疗载体的新风险:翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素,肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预,将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示,肥胖的糖尿病人如果进行A
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法,可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而,一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的,因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
新型siRNA技术,无需递送载体实现细胞选择激活,Switch公司融资5200万美元,剑指CNS疾病
Switch公司表示,CASi分子,既能高效自我递送,实现细胞特异性靶向,又能更持久地沉默目标基因,有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。
Brain-X综述:可离子化纳米载体递送,用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间,INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展,而且INs在治疗其他疾病所取得的成果,也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。
融资6400万美元走出隐匿模式,华人学者联手创办CDMO解决病毒载体开发瓶颈
除了病毒载体开发,VintaBio 还拥有细胞疗法开发能力。该公司具备的细胞治疗专业知识包括一系列独特的细胞类型,比如嵌合抗原受体(CAR-T)、自然杀伤细胞(NK)