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微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。

2024-11-30

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

日本学者进行首次子宫内胎儿肾移植,并计划进行人体试验,向人类胎儿移植肾脏

最近两年,越来越多的研究人员开始尝试对发育完全的猪器官进行基因编辑改造,并已经向人体移植了基因编辑的猪心脏、猪肾脏和猪肝脏。

2024-05-02

大规模研究发现,每一口牛羊肉,都可能增加患癌风险

结果表明,经常食用红肉和加工肉类会增加患结直肠癌的风险,研究还确定了两个基因,HAS2和SMAD7,它们会根据红色或加工肉类的消费水平改变癌症风险水平。

2024-03-19

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

JCSM:新研究鉴定出驱动肌肉衰老的基因

这项研究表明,人工智能有可能造福于肌肉衰老和肌肉疏松症领域。人工智能以前从未用于骨骼肌质量调节领域。

2024-10-29