沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞,成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案,用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞(CiPSC-islets),其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
Immunity | 外周“血管树”而非骨髓内皮细胞对于维持非经典单核细胞的存活和稳态必不可少
本研究证明大多数器官和血管中内皮细胞表达的CSF1和CX3CL1对于维持NCM的存活和稳态是必需的,而骨髓内皮细胞中CSF1表达却并非必需,修改并补充了之前提出的关于NCM稳态维持的模型。
2024-08-13
Neuron丨段树民/虞燕琴团队揭示大脑如何调控性别差异性的攻击行为
VMHv1是否需要通过pSI完成攻击行为? 如果pSI是VMHv1的下游,那么VMHv1是如何通过pSI这一控制泛攻击行为的脑区实现调控性别二态性攻击行为的呢?
2024-07-18
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17