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国家药监局:已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验

10月7日,国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》(以下简称《答复》)。

2023-10-08

Cell:揭示蛋白的固有无序区在染色质调控和基因表达中发挥着核心作用

根据教科书,蛋白的工作原理是折叠成稳定的三维形状,就像乐高积木一样,与其他生物大分子精确配合。然而,蛋白这个“生物学的主力”的形象是不完整的。大约一半的蛋白上都挂着无序的氨基酸

2023-10-16

JCI Insight:引入TSC2基因突变可构建出超级T细胞,有望用于治疗感染和癌症

在一项新的研究中,来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用实验室培育的人类细胞和基因工程小鼠,证实对称为CD8+ T细胞的免疫细胞中的一种特定蛋白进行修饰能够让这些T细胞更加强健,从而有可能为更好

2023-10-16

AAV基因疗法减肥效果超过司美格鲁肽

通过药物减肥不是也不会是唯一的解决方案,但它们的出现,是我们对抗肥胖这种流行病的革命性一步。

2023-10-07

研究揭示水稻DELLA蛋白抑制基因表达的表观调控新机制

本研究系统解析了DELLA抑制基因表达以及赤霉素快速激活基因转录的染色质修饰基础,揭示了水稻赤霉素信号传递中的表观调控新机制。

2023-09-26

Nature | 罕见基因变化与血液蛋白质之间的联系将影响当前和未来的药物研发工作

一项发表在《自然》杂志上的研究利用英国生物库中50,000多人的数据,揭示了罕见基因变异如何影响人体血浆蛋白,为人类疾病的研究提供了新的见解。研究发现了数千个前所未有的关联,这些关联有助于未来药物的发

2023-10-12

4篇Cell开创性研究揭示阿尔茨海默病的基因与分子机制

阿尔茨海默病,于1906年被发现,一百年以来,如何治疗该疾病一直困扰着科学界。尽管几十年来的研究已经确定了这种疾病的特征——例如神经元之间存在淀粉样蛋白斑块,以及神经元内部另一

2023-10-21

水稻抗草铵膦基因发掘和功能研究取得进展

近日,中国科学院合肥物质院智能机械研究所吴跃进课题组在水稻抗草铵膦基因发掘和功能研究方面取得进展。该团队利用重离子辐照获得对草铵膦具有耐受性的水稻突变种质,克隆草铵膦抗性新基因,并对其基因功能进行了深

2023-09-18

Gastroenterology:科学家识别出与人类食管腺癌相关的基因突变

来自凯斯西储大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种遗传性的基因突变,其或与称之为食管腺癌(EAC,esophageal adenocarcinoma)的高致死性癌症的发生直接相关。

2023-09-26

《JAMA·神经病学》:全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势,在25个月里多种tau蛋白水平持续下降!

刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展(LTE)阶段的数据[1]

2023-11-02