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地中海贫血口服疗法III期研究成功

Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。

2024-06-05

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略

该研究表明,优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。

2024-05-21

Cell Stem Cell:蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究

该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。

2024-05-18

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

王福俤/闵军霞揭示各种顽固性贫血的根本原因,并提出老药新用策略

小肠HIF2α-FPN轴可作为贫血的有前途的治疗靶点,特别是可作为难治性贫血的潜在治疗靶点。

2024-01-22

《科学》子刊:服他汀,易贫血!全球首个真实世界数据研究表明,使用他汀类药物与缺铁性贫血风险升高5倍有关

首尔国立大学科学家使用韩国国民健康保险局(NHIS)提供的近5万人队列数据,对他汀类药物的潜在不良反应进行了分析。分析结果显示,使用他汀类药物会显著增加缺铁性贫血的风险,风险高达5.04倍。

2023-11-06

Nature子刊:黄波/张晓辉/张毅合作团队解开肿瘤患者贫血和血小板增多之谜

AhR作为肿瘤免疫中的一个关键分子,针对AhR的多个抑制剂正在进行临床试验。这项研究工作对于AhR是导致肿瘤相关贫血和血小板增多的关键因素的机制阐明,具有重要理论意义和临床价值

2023-11-04