Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病
利用ClearTau平台在体外重建类似病理的Tau原纤维，用于研究阿尔茨海默病等神经退行性疾病
在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员开发了ClearTau，这是一种创新的方法和平台，用于重建阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病中发现的蛋白Tau的聚集物。这一突破可能会加快Tau相关疾
华人教授创办，基于新型递送平台瞄准神经肌肉疾病，多条管线即将申请IND
肽、蛋白质和核酸等生物分子通常不能通过被动扩散穿过细胞膜。然而，细胞穿透肽 (CPP)、细菌蛋白毒素、某些真核蛋白、病毒和许多合成药物递送载体已被证明能够以不同的效率进入真核细胞的胞质溶胶。
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里，基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA，但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力；
关注年龄相关疾病，佛罗里达上市公司双功能免疫疗法获美国专利，具有抗衰老潜力
近日，处于临床阶段的生物制药公司 HCW Biologics（NASDAQ: HCWB）宣布获得了在研疗法 HCW9218 的美国专利，专利号是 No. 11,672,826。该专利包括 H
Stem Cell Rep：科学家成功利用干细胞产生纯化的垂体组织 有望治疗多种人类疾病
来自名古屋大学等机构的科学家们通过研究成功将这些3D垂体类器官移植到了垂体功能减退的小鼠机体中，这就会长期改善小鼠机体中促肾上腺皮质激素的水平。
Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病
多因素和复杂的疾病，如神经退行性疾病和恶性疾病，可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。
Cell：新研究揭示NLRP12作为感染、炎症和溶血性疾病的新药物靶标
感染和其他疾病可导致红细胞破裂，释放出氧结合分子血红蛋白，血红蛋白随后可分解成血红素。游离血红素可引起严重的炎症和器官损伤，导致发病和死亡。
种子轮融资2500万美元，波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP，重点关注肺部疾病
近日，一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资，本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源