天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法,改善视网膜色素变性小鼠表型,校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外,使用光感受器特异性启动子,例如 RHO,可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Mol Psych:科学家详细揭示了一种特殊蛋白参与年龄相关的大脑功能异常过程的分子机制
来自西奈山医院等机构的科学家们通过对调节海马体可塑性和功能的关键蛋白的机制进行了深入研究,有望帮助更好地理解名为TIMP2的蛋白如何在诸如阿尔兹海默病等年龄相关的疾病中被潜在靶向作用。
Cell:科学家识别出异常的自然杀伤性细胞亚型
来自北京大学等机构的科学家们通过研究解析了NK细胞在多种不同癌症类型和组织中的异质性,并发现了一类具有异常抗肿瘤功能的NK细胞亚型,其能在肿瘤微环境中特异性地生长。
Cell Rep:免疫细胞中的microRNAs或能保护肥胖个体机体抵御代谢异常
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现,一组microRNAs(能调节基因表达的RNA小片段)能在巨噬细胞中发挥作用来保护机体抵御肥胖患者机体中的代谢缺陷。
Acta Pharmacologica Sinica: 丹酚酸B改善早期阿尔茨海默病小鼠模型的视网膜缺陷
阿尔茨海默病(AD)是一种以认知功能下降为特征的进行性神经退行性疾病。AD的显著病理特征包括淀粉样蛋白(Aβ,Aβ)斑块沉积和神经纤维缠结(NFT),导致神经元丢失和突触连接改变。
研究揭示异常剪切体蛋白结构
交我算团队专注于提供学科融合服务,帮助全校课题组有效利用高性能计算、AI计算和云计算等强大计算资源。团队由30多人组成,来自物理、化学、生物、材料等多个学科,致力于全校科研计算交叉与创新。
研究揭示脑脊液IL-10与玻璃体视网膜淋巴瘤关系
近日,北京协和医院眼科张美芬教授团队在《美国眼科学杂志》(American Journal Of Ophthalmology 中科院1区)上发表题为“Cerebrospina
Cell Stem Cell:开发出一种能阐明异常RNA剪接导致人类疾病发生的新技术
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术,其或能揭示异常RNA剪接诱发人类疾病的分子机制,该技术能帮助科学家们记录单一细胞中的基因突变和基因活性模式。
PNAS:新方法成功地将视网膜中休眠的米勒胶质细胞直接转化为视网膜神经元,有望开发出恢复视力的再生疗法
在一项新的研究中,来自加拿大蒙特利尔大学的研究人员为患有退行性视网膜疾病(degenerative retinal disease)的患者恢复视力带来了新希望。他们发现在视网膜中休眠的细胞---神经胶
The Lancet:药物罗特西普或能提高骨髓增生异常性肿瘤患者机体血红蛋白的水平并改善其生活质量
来自莱比锡大学等机构的科学家们通过进行一项大型的临床试验发现,相比标准化的疗法而言,药物罗特西普(luspatercept)能提高MDS患者机体的血红蛋白水平并能帮助其避免输血。