MeiraGTx公司A004基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格
MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性
单个基因就可帮助抵御神经变性疾病的发生
最近，一项发表于国际杂志Cell上的研究报告中，来自格拉斯格大学的研究人员通过研究揭示了细胞如何保护自身免于“蛋白聚集团块”的产生，而这些蛋白团块是引发包括阿尔兹海默氏症、帕金森疾病及亨廷顿氏症等在内的神经变性疾病的根源；本文研究中研究者揭示了基因UBQLN2的特殊角色，以及该基因如何帮助机体移除毒性蛋白聚集物而免于神经变性疾病的发生。
Nat Med：阻断线粒体中特殊蛋白的聚集或可有效治疗多种神经变性疾病
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种破坏运动神经细胞的进行性疾病，患者通常会慢慢失去控制肌肉运动的能力，最终无法开口讲话、吃饭、移动或者呼吸；同时研究者还在某种特定类型的痴呆症中也发现了隐藏在肌萎缩侧索硬化
BJP：抗氧化剂疗法或可抵御神经变性疾病
近日，刊登在国际杂志British Journal of Pharmacology上的一项题为“Redox-based therapeutics in neurodegenerative disease”的论述文章中，来自瑞典舍夫德大学的研究人员通过分析回顾，检查了抗氧化剂疗法治疗神经变性疾病的潜在作用，比如阿尔兹海默氏症、帕金森疾病、肌萎缩侧索硬化及多发性硬化症等。
王光辉——中国科学技术大学——本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。
本实验室主要从事神经退行性疾病(主要为polyglutamine病，如亨庭顿病(HD)及脊髓小脑变性)的分子生物学和细胞生物学的研究。主要研究方向为： (1)神经退行性疾病相关蛋白的翻译后修饰对细胞致死和神经退变的作用。(2)寻找介导polyglutamine致病的分子及探索其致病机制。(3)探索基因治疗的手段及评价其效果。
一场被迫的实验，2岁不到的双胞胎被强制变性...30年后，他举枪自杀
话说，这个故事还要从51年前说起....1965年，加拿大一名产妇顺利产下了一对同卵双胞胎兄弟，Bruce Reimer和Brian Reimer。在兄弟两人在半岁大的时候，医生发现两人都有包茎的现象，导致他们排尿都有困难....原本，这
ASCO2016：两次自体干细胞移植更有效治疗高危视网膜母细胞瘤儿童患者
根据一项III期临床试验的结果，对高危视网膜母细胞瘤儿童患者进行两次自体干细胞移植要比接受单次自体干细胞移植在三年后更可能没有癌症。