Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，再获近2亿美元融资，推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题，其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种（例如猪）的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
利用光遗传学恢复盲人视力，两位科学家获2024年沃尔夫医学奖
两位科学家因共同开创了一种新颖的视力恢复方法而获得沃尔夫奖，他们设计并应用光遗传技术使眼睛中存活的神经元具有光敏性，功能性地替代因损伤和遗传疾病而丧失的光感受器。
2024-07-05
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
Cancer Cell：厦门大学毛开睿团队揭示Treg-mregDC-淋巴生态位的肿瘤免疫抑制作用
这项研究为肿瘤微环境（TME）的组织以及淋巴样细胞和髓样细胞之间的局部相互作用如何抑制抗肿瘤免疫反应提供了有价值的新见解。
2024-07-23
刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nat Chem Biol ： 魏文胜团队实现蛋白质组中丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸位点的功能解析
氨基酸是组成蛋白质的基本单位，其突变可以通过多种方式影响蛋白质功能，进而影响细胞生存和多种疾病的发生发展。此前研究已证明，使用碱基编辑器进行内源性氨基酸替换，并结合细胞筛选来大规模研究其功能的可行性
2024-10-09