西南医学中心开创新型基因编辑方式,可永久性恢复心脏病严重损伤,已完成概念验证研究
缺血/再灌注损伤是一种缺血后发生的组织损伤,即使恢复供血,组织功能也无法完全恢复。这种损伤常在心脏病发作或中风后发生。
2023-01-20
患者出现严重不良反应,下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数,这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值,但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。
2023-01-10
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
2023-01-03
Cell子刊:北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术RESTART
RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术,拓展了RNA编辑的策略,可通过高效编辑mRNA上的无义突变位点介导翻译通读和蛋白功能的恢复,并且具有较好的安全性
2022-12-23
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31
Nature子刊:哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器(Base Editor,BEs)能够有效修改基因组的特定碱基,为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异(Single nucleotide variations,SNVs)带来了希望。
2022-12-05
海洋所利用基因编辑技术获得优质抗虫的经济微藻新种质
近日,中科院海洋所藻类生理过程与精准设计育种研究团队在基因编辑技术创制新种质研究方面取得新进展,获得了抗虫且油脂含量高的海洋硅藻--三角褐指藻
2022-12-19
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说,这些临床前研究显示,胞嘧啶碱基编辑(CBE)是一种很有前途的技术,基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8,具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)潜力。
2022-12-05