全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
JAMA子刊：人类的大脑正在变得越来越大，这对阿尔茨海默病来说是个好现象
这项在人类中进行的持续数十年的研究表明，人类的大脑体积、白质、海马体及大脑表面积都在持续且显著增加，即使在调整身高差异后，大脑体积的差异也仍然显著。
2024-04-01
eNeuro：阻断关键蛋白或能减缓人类阿尔兹海默病的进展
研究人员发现，利用一种名为nutlin的实验性癌症药物来靶向作用Mdm2蛋白或能阻断阿尔兹海默病中所积累的神经毒性β淀粉样蛋白肽类过度修剪突触。
2024-02-26
Nature子刊：这种常见的维生素，或增加心脏病风险
研究表明，过量烟酸的最终代谢物，尤其是4PY，与重大不良心血管事件风险相关，并且可能通过炎症途径与CVD风险的发病机制相关。
2024-02-21
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
《自然·代谢》：南京鼓楼医院团队发现，硬骨蛋白异常升高会加速阿尔茨海默病发展！
骨代谢紊乱和认知功能受损都是常见的衰老相关器官功能失调。在这项研究中，研究人员揭示了骨硬化蛋白对衰老和AD进展过程中认知功能的影响。
2024-03-19
Pharmaceuticals：常见的HIV逆转录酶抑制剂药物可能有助降低HIV感染者的阿尔茨海默病发病率
本研究了随着年龄增长而服用逆转录酶抑制剂和其他抗逆转录病毒联合疗法的 HIV 阳性患者，并提出了一个问题：他们中有多少人患上AD？
2024-04-26