礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
罗氏重磅血友病新药4项上市申请拟纳入优先审评
中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示显示，罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab，Hemlibra）4项新药上市申请（NDA）拟纳入优先审评。这是一款双特异性抗体，曾被美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。在中国，艾美赛珠单抗是临床急需境外新药品种之一，已于2018年通过优先审评审批程序获批上市，治疗A型血友病。根
持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极
9月11日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817（VY-AADC），在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
eLife：深入探究阿尔兹海默病发生的关联基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究追踪了一种在阿尔兹海默病发生过程中扮演关键角色的基因，这种名为BIN1的基因早在2009年就被发现与阿尔兹海默病发生有关；这项研究中，研究者指出，BIN1能帮助调节大脑神经元的活性，这一点非常重要，因为过度的神经活性—