Nature:新基因发现有望开发出新艾滋病治疗疗法
2013年9月22日讯 /生物谷BIOON/--英国伦敦大学国王学院的科学家首次鉴定出了能够有效防止HIV扩散的基因。相关文章发表在近期的Nature杂志上。 该文章首次揭示了人类MX2基因能够抑制HIV病毒。科学家称该基因能够作为有效的，低度疗法治疗艾滋病的靶点。 科学家在人类细胞系中进行实验，将HIV病毒引入两种类型细胞系中，并观察效果。
FDA推迟审批Biogen乙型血友病新疗法
Nat Commun：基因治疗血友病获得突破性进展
百特（Baxter）与Chatham合作开发B型血友病基因疗法
2012年6月4日，百特（Baxter）国际公司今天宣布，与Asklepios生物制药旗下Chatham制药公司签署了全球性独家协议，共同开发及商业化利用Chatham公司基因治疗技术开发的B型血友病基因疗法。
NEJM：基因疗法治疗血友病获初步成功
近日，英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》（NEJM）上报告说，用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。 据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
：基因治疗可用于B型血友病
英国伦敦大学学院的Amit Nathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（New England Journal of Medicine）上。 人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是在1952年，患者为一位名叫Stephen Christmas 的10岁男孩，因此该病被命名为Christmas病。
血友病长效抗凝血因子VIIa-CTP动物实验大获成功
Prolor生物科技公司宣布长效凝血因子Factor IIa药物（VIIa-CTP）用于治疗血友病动物实验获得成功。 对照研究评估了存活增加率、凝血酶水平以及Factor VIIa-CTP恢复情况。 研究显示通过FactorVIIa-CTP治疗，长时间出血的小鼠有很好的存活率，而且能长效生成凝血酶，一种关键凝血酶在恢复中含量很高。
百特血管性血友病药物BAX111 III期达主要终点
百特血管性血友病药物BAX111 III期研究达主要疗效终点，该药是处于临床开发用于血管性血友病治疗的首个重组药物，此前FDA和欧盟均授予BAX111孤儿药地位。