杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
Sci Adv:科学家鉴别出营养有效性和胚胎生长发育之间的分子关联
2019年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ --卵细胞和精子的结合开启了一个复杂的细胞分裂过程,最终就会产生一个新的生命体,实际上,所有的机体细胞都来自胚胎干细胞,其必须以一种可控的精确方式分裂,从而在胚胎中产生合适的器官和组织,然而目前科学界所知道的现象包括干细胞如何在不失控的情况下设法控制这种加速的分裂过程,比如在肿瘤细胞中发生的事件,同时还包括细胞的分裂速度如何适应能量和分子供应。图片来
Nat Med:CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究,杜克大学的研究人员已经证明,使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年,Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上的研究中,作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。(图片来源:www.pixabay.com)多年来,研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
生物质衍生氮掺杂多孔碳应用于电催化固氮研究获进展
近期,中国科学院合肥物质科学研究院固体物理研究所环境与能源纳米材料中心在生物质衍生氮掺杂多孔碳电催化固氮研究方面取得新进展,该工作展示了生物质衍生氮掺杂多孔碳中吡啶氮在电催化固氮中的重要作用,并对其固氮机理进行了深入探究。相关研究发表在ACS Energy Letters (ACS Energy Lett. 2019, 4, 377-383)上。氨(NH3)是人造肥料的氮源,是维持人类
IJHEH:孕期暴露于化学物质环境中并不会导致血压升高
2019年1月21日 讯 /生物谷BIOON/ --接触某些化学物质如邻苯二甲酸盐,对羟基苯甲酸酯或双酚A可能与怀孕期间血压下降有关。这是由巴塞罗那全球卫生研究所(ISGlobal)领导的一项研究的主要结论之一,相关结果最近在《Journal of Hygiene and Environmental Health》杂志上发表。怀孕期间的高血压疾病是孕产妇和儿童死亡率和发病率的主要原因之一。怀疑暴露
PNAS:怀孕过程中胎盘调节了胎儿的营养摄入
2019年1月21日 讯 /生物谷BIOON/ --剑桥大学研究人员最近在一项小鼠研究中发现,胎盘调节了胎儿在怀孕期间氧气和营养物质的输送。剑桥大学圣约翰学院的研究助理Amanda N Sferruzzi-Perri博士是该研究的主要作者,该研究已发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上。胎盘在怀孕期间发育,并将发育中的婴儿与母亲联系起来。它可以作为生长婴儿的肺,肾,肠和肝脏,为胎儿提供氧气和营养,
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。值得一提的是,这是自2018年8月CID试点项目颁布以来,第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病,往往由
JCI insight:CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是,该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍,这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
研究发展生物质发酵液转化新策略
近日,中国科学院大连化学物理研究所生物能源研究部研究员王峰团队与北京大学教授马丁合作发展并报道了生物质发酵液转化的新策略,实现了ABE溶液(丙酮-丁醇-乙醇-水)的高效率、高选择性制备化学品4-庚酮。相关研究成果发表在《自然-通讯》(Nature Communications)上。因其可再生性和环保性,生物质能源的开发和应用一直以来都是研究热点之一。其中ABE发酵液以淀粉或纤维素为原料