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首个Friedreich共济失调药物获FDA批准,Reata Pharmaceuticals股价飙升189%

FDA批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗罕见神经肌肉疾病Friedreich共济失调的药物omaveloxolone(商品名:Skyclarys)。

2023-03-07

Nat Neurosci:揭示铁失调诱发人类机体神经退行性疾病发生的分子机制

来自制药公司赛诺菲等机构的科学家们通过研究制造通过更好地理解小胶质细胞如何对铁差生反应来揭开这一谜题。

2023-02-06

Molecular Therapy Nucleic Acids: CDX-301预防辐射诱导的miRNA表达和生物发生失调

无论是通过放射治疗和工业灾难等无意事故,还是通过故意的恐怖袭击和军事行动,暴露在辐射中的风险都是无可辩驳的。

2023-01-30

BJP: 吗啡通过抑制质子泵抑制TLR2信号诱导胃微生物失调,从而引起胃炎症

阿片类药物是止痛的标准药物;然而,对它们对胃功能障碍的影响研究相对较少。阿片类药物使用者胃部病变的发生率较高,导致住院人数增加。疼痛管理是世界范围内的一项重要挑战。

2023-01-31

Cell:新研究揭示人类健康大脑衰老和认知障碍期间存在脑脊液免疫失调

在一项新的研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现脑脊液在认知障碍(比如阿尔茨海默病)中的作用。这一发现为神经变性过程提供了新的线索。

2022-12-15

Nature:揭示APOE4基因导致少突胶质细胞中脂质失调,破坏神经元髓鞘化,从而增加患阿尔茨海默病风险

APOE4基因会让一个人患阿尔茨海默病风险显著增加。在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院的研究人员提供了一些新的答案,作为证实APOE4对大脑中不同细胞类型的影响的更广泛研究的一部分。

2022-11-25

Cell Rep Med:揭示2型糖尿病患者机体广泛的代谢失调特征

来自乌普萨拉大学等机构的科学家们通过利用先进的技术进行研究揭示了,2型糖尿病和糖尿病前驱患者机体的代谢或许此前认为的要紊乱得多,而且这在不同的器官和疾病的严重程度上并不相同。

2022-10-25

Sci Signal:揭示特殊蛋白激酶的突变导致人类脊髓小脑共济失调发生的分子机制

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,SCA14相关的突变或会扰乱PKCγ的自我抑制和降解过程,从而导致酶类活性水平的上升,这种持续的“渗漏”活性或许会改变普金吉氏细胞的磷酸化蛋白质组。

2022-10-18

王泽峰团队发现癌症中广泛存在一种全新的长度依赖性剪接失调

该研究共鉴定出了494个癌症相关的短外显子(cancer-associated short exons, CASE)并进行了进一步的深入研究。研究团队利用CASE的剪接开发了一个用于癌症预测的随机森林

2022-08-19

Cell Death and Disease:揭示间充质干细胞治疗脊髓小脑性共济失调新机制

研究发现可以通过mTOR靶向途径促进TFEB核转位激活自噬溶酶体功能,减少细胞内累积突变蛋白ataxin-3的含量,起到改善神经细胞功能,促进神经发生的作用。

2022-08-05