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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Nature子刊:“数据+知识+AI” ,郑明月团队解锁新靶标药物虚拟筛选,为基于结构的药物设计提供新线索

科研人员提出了一种信息感知注意力机制,用于整合不同信息中的相互作用,这些信息包括包括:1)等变几何信息;2)化学结构信息;3)经验相互作用信息。

2024-06-09

Nature:利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力

在这项新的研究中,令研究者吃惊的是,旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果,抑制了肿瘤排斥反应。

2024-08-19

Cardiovasc Diabetol:科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法

本文研究结果表明,LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平,从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。

2024-12-06

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Nature:利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法

研究人员发现,守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的,在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞,其功能是可供调节的,这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。

2024-11-21

Nature:NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法

该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力,以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果,这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。

2024-11-26

Gut:揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法

本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应,其能干预LTGF-β1激活的介导子,这就表明,ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。

2024-12-26

PLoS Biol:揭示癌症转移的新奥秘——利用癌细胞的“吞食”能力或有望帮助开发新型抗癌疗法

本文研究中,研究人员识别出α2β1整合素/p38信号轴或能作为细胞外基质内吞作用的一种新型调节子,从而就能驱动肿瘤的侵袭性迁移和进展,这就揭示了高含量筛选策略或许能帮助识别出癌细胞侵袭的新型调节子。

2024-12-26