肥厚型心肌病突破性进展，首个精准靶向核心病理生理机制的药物在我国获批
玛伐凯泰作为现阶段全球首个且目前唯一一个获批上市的心肌肌球蛋白抑制剂，它直接针对HCM的核心病理生理机制，有效减少了β-肌球蛋白与肌动蛋白之间横桥的形成，减轻了心肌的过度收缩。
2024-05-07
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
Mol Cancer Ther：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌前所未有的靶向性疗法
来自克利夫兰诊所等机构的科学家们通过研究成功开发出了一种治疗性肽类或能有效阻断侵袭性癌细胞发生快速繁殖，这一研究结果凸显了一种潜在的新型策略，有望帮助开发治疗人类三阴性乳腺癌的靶向性疗法。
2024-01-26
Nat Biotechnol：科学家有望对CAR-T细胞成功增压来开发高效靶向性抗癌疗法
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究在癌症疗法研究方面取得了重大进展，在实验室环境中，这种创新性的CAR-T细胞疗法在小鼠模型中就能持续根除癌变肿瘤。
2024-01-12
Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
2024-01-08
Bioact Mater：利用涂覆CAR-T细胞膜的纳米颗粒将化疗药物靶向递送到癌细胞
在这项新的研究中，研究人员将涂有细胞膜的纳米颗粒中加入了抗癌药物顺铂，它们在身体有肿瘤的部位积聚，而不是在身体的其他部位积聚。
2024-03-02
JCI：靶向Na+/K+泵的药物可杀死乳腺癌干细胞，有望开发出新的乳腺癌药物
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡医学院和日本金泽大学的研究人员有了一项新发现，这有潜力可以改善乳腺癌治疗。他们对乳腺癌中可以抵抗化疗并形成新肿瘤的癌干细胞（cancer stem cell, CS
2023-12-15