丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat获美国FDA优先审查!
临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著降低了输血负担。
Science：揭示SARS-CoV-2校对外切核酸酶识别错配核苷酸机制
在一项新的研究中，来自美国爱荷华州立大学、明尼苏达大学奥斯汀分校和耶鲁大学医学院的研究人员详细介绍了SARS-CoV-2中存在的一种关键酶的结构。这种称为校对外切核酸酶（proofreading exoribonuclease, ExoN）的酶从这种病毒的RNA中去除核苷类抗病毒药物，使大多数基于核苷类似物的抗病毒药物治疗无效。他们解析出ExoN酶的原子结构
医药行业颠覆者EQRx即将登陆纳斯达克 基石药业舒格利单抗贡献四分之三估值
近日，基石药业全球战略合作伙伴-美国明星生物制药公司EQRx集团传来重磅消息。8月6日，EQRx集团与特殊目的收购公司CM Life Sciences III, Inc.（NASDAQ：CMLTU）共同宣布，双方已就业务合并最终协议达成一致，在今年四季度业务合并后，CM Life Sciences III 将更名为“EQRx, Inc.”
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
Nature metabolism：研究报道过多摄入ω-6多不饱和脂肪酸会加重疼痛
慢性疼痛是许多疾病的常见并发症，也是疾病致残的重要原因。然而，人们对饮食在慢性疼痛中的作用知之甚少。近期，美国科学家发现摄入过多的ω-6多不饱和脂肪酸（ω-6 PUFAs）会加重慢性疼痛，研究结果发表在《nature metabolism》，标题为“Elevated dietary ω-6 polyunsaturated fatty acids
勃林格殷格翰与哥伦比亚中国签署合作协议，德国康复模式在中国落地生根
2021年8月3日，勃林格殷格翰旗下霁达康复品牌与哥伦比亚中国签署合作协议，双方将在医疗资源互补、人才交流等方面展开深入合作，实现医疗服务的有效对接，进一步提高康复行业管理水平
JACS：开发出新型脂肪酸探针，揭示癌细胞对脂肪酸的不同需求
2021年7月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学河滨分校和系统生物学研究所的研究人员开发出一种能够显示单个细胞如何吸收脂肪酸的新方法，从而让人们对癌症生物学有了新的认识。相关研究结果于2021年7月15日在线发表在Journal of the American Chemical Society期刊上，论文标题为“Single
利用肿瘤细胞衍生的凋亡小体传递反义寡核苷酸穿过血脑屏障
血脑屏障(BBB)是最具限制性和复杂性的屏障，它阻止大多数生物分子和药物进入大脑。脑部疾病的治疗迫切需要一种有效的脑传递策略。在脑靶向细胞外小泡(EVS)研究的基础上，探讨了利用脑转移癌细胞中的小凋亡小体(Sabs)进行脑靶向给药的可能性。结果表明，抗肿瘤坏死因子-휶反义寡核苷酸(ASO)与阳离子魔芋葡甘聚糖(CKGM)通过转染/凋亡诱导过程可
