首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧盟获批！
2019年08月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。此次批准，使Soliris成为了欧洲第一种也是唯一一种被批准治疗NMOSD的药物。在美国，
人工智能可助尽早诊断自闭症
自闭症谱系范畴的神经发育性疾病通常要到孩子几岁时才会被确诊，但那时对患者的干预和治疗已过了最佳时期。近日发表在美国《国家科学院学报》上的一项新研究显示，利用人工智能分析瞳孔变化或心率波动可帮助尽早诊断这类疾病。此前研究发现，自闭症谱系障碍患者的大脑胆碱能神经环路异常，而大脑胆碱能神经环路异常会伴随患者瞳孔自发扩张或收缩以及心率异常。美国波士顿儿童医院的研究人员观察了实验鼠的瞳孔变化，发
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症即将获批
2019年07月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（E
JAMA Psychiatry：200多万人大数据显示自闭症很大程度上是由于遗传因素导致的！
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——一项规模最大的研究涉及5个国家的200多万人，发现自闭症谱系障碍80%依赖于遗传基因。这意味着环境因素只占风险的20%。这一发现为研究自闭症的遗传原因打开了新的大门。美国疾病控制与预防中心(centers for Disease Control and prevention)目前表示，每59个美国儿童中就有1个患有自闭症。图片来源：https://
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris获FDA批准第4个适应症
2019年06月28日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。NMOSD是一种罕见、严重的自身免疫性疾病，在毫无预警的情况下攻击中枢神经系统，可对大脑、视神经和脊髓造成
国际团队建立新型自闭症非人灵长类动物模型
6月13日，依托中国科学院深圳先进技术研究院（以下简称“深圳先进院”）建设的深港脑科学创新研究院（以下简称“深港脑院”）和深圳市筹划中的脑解析与脑模拟重大科技设施（简称“脑设施”）研究平台发布最新动态：脑科学国际团队联合攻关，成功制备出新型模拟人类自闭症SHANK3基因突变的非人灵长类动物模型。这一模型的建立为自闭症机理的解析以及临床干预方法的发展奠定了重要基础，是近年来国际神经科学界
Nature：基因编辑技术开发猴子模型可用于治疗自闭症
2019年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --利用基因组编辑系统CRISPR，麻省理工学院和中国的研究人员开发了自闭症的猴子模型。这些猴子表现出一些特定的，类似于患有自闭症的人类患者的行为特征和大脑连接模式。此前，基于自闭症和其他神经发育障碍的小鼠模型，科学家们研究出了许多候选药物用于临床试验，但它们都没有成功。然而，这种新型模型可以帮助科学家们为某些神经发育障碍开发更好的治疗方案。“我们的
Cell：肠道微生物紊乱诱导自闭症的发生
2019年6月1日 讯 /生物谷BIOON/ --自闭症（ASD）会导致社交沟通和重复行为的各种困难。导致自闭症发生的因素有很多，包括遗传和环境影响，而且目前并没有经过批准的治疗方法。现在，使用小鼠模型，加州理工学院的研究人员发现肠道细菌直接导致小鼠的自闭症行为发生。相关结果发表在5月30日的《Cell》杂志上。“近年来，许多研究揭示了ASD患者和神经典型受试者之间肠道微生物组细菌组成的差异。然而
自闭症与特定脑细胞异常有关
美国研究人员发现，在患有自闭症的儿童和年轻人脑部，几种特定类型的神经细胞基因表达异常，影响神经元生长和相互通信，一些基因表达异常的程度与病情严重程度相关。美国加利福尼亚大学旧金山分校日前发布的新闻公报说，该校研究人员的这一发现为开发自闭症通用治疗方法提供了新方向。相关论文发表在美国《科学》杂志上。此前研究发现，胎儿期基因活动异常妨碍大脑皮层正常发育，是自闭症的通常成因。但这些异常在出生
JNeurosci：自闭症基因与老鼠的大脑和行为缺陷有关
2019年5月23日讯 /生物谷BIOON /——发表在《JNeurosci》上的一项研究发现，缺乏Shank3基因的老鼠在前额皮质显示出结构和功能缺陷。这项研究增进了我们对自闭症谱系障碍最常见的遗传风险因素之一的理解。Shank3突变在患有自闭症和相关发育障碍的人群中很常见。先前的动物研究表明，Shank3和基底神经节功能障碍之间存在关联，这可能导致自闭症的重复性行为特征。在人类中，Shank3