Nat Methods：利用人多能性干细胞产生脊髓神经干细胞
2018年8月7日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员报道，他们利用人多能性干细胞（hPSC）成功地产生脊髓神经干细胞（NSC）。这些脊髓神经干细胞分化为不同的能够在整个脊髓中扩散的细胞群体，而且能够在很长的一段时间内加以维持。相关研究结果于2018年8月6日在线发表在Nature Methods期刊上，论文标题为“Generation and
Cell：脊髓损伤治疗取得重大进展！利用小分子化合物重新激活脊髓回路
2018年7月22日/生物谷BIOON/---大多数脊髓损伤患者从损伤部位以下都瘫痪掉，即便脊髓并没有被完全切断，也是如此。为什么脊髓中保持完好的部分不能继续发挥作用？如今，在一项新的研究中，来自中国南通大学、美国波士顿儿童医院和布莱根妇女医院的研究人员对脊髓中的神经回路（即脊髓回路）为何保持抑制状态提供了新的认识。他们还证实当全身给药时，一种小分子化合物能够激活瘫痪的小鼠中的这些神经回路，从而恢
科学家有望开发出治疗脊髓损伤的新型疗法
脊髓损伤（spinal cord injury）是指由于外界直接或间接因素导致脊髓损伤，在损害的相应节段出现各种运动、感觉和括约肌功能障碍、肌张力异常及病理反射等的相应改变。目前全球范围内人群脊髓损伤的年发生率为25.5/百万左右，而由于脊髓损伤本身并不会立即导致患者死亡，因此患者在人群中的比例远高于这个数值（20倍左右）[2]。脊髓损伤会严重影响患者后半生的生活质量，而目前临床上并没有有效的治疗
新研究：基因疗法可修复脊髓损伤
脊髓就像是人体中的网线，一旦受损，受影响的肢体就会“网络不稳”，甚至“断网”，造成运动能力失调，乃至瘫痪等后果。每年，由于车祸或其他原因造成的脊髓受损不计其数，而这些患者的人生也就此走上了艰难的道路。本周，发表在神经学期刊《Brain》上的一项研究，则让我们看到了修复脊髓受损的希望。来自伦敦国王学院（King's College London）的科学家们表明，他们使用基因疗法，让脊髓受伤的小鼠恢复
脊髓性肌萎缩症患儿福音 两款SMA新药获得积极进展
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类严重的遗传病，能导致患者的肌肉功能不断恶化，导致死亡。据统计，SMA是最为致命的遗传疾病之一，但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是，近期的两项临床试验，让我们看到了更多新药上市的希望。第一项研究来自Cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这是一款下一代的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（fast skeletal muscle t
罗氏暂停脊髓性肌萎缩候选药物Olesoxime的研发
罗氏公司已经暂停Olesoxime的开发，该产品是罗氏3年前收购Trophos—Phase III 阶段的脊髓性肌萎缩症(SMA)的候选产品。罗氏公司上周三《致SMA患者团体》的一封信中公布了这个决定。“自从我们在2015年从Trophos购买了Olesoxime以来，在为SMA患者开发这种分子时遇到了许多困难，” Sangeeta Jethwa，M.D.，Roche的负责人说到。这封信的日期为5
J Neurotrauma：科学家开发出能成功治疗脊髓损伤的新型化合物
2018年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Neurotrauma上的研究报告中，来自普渡大学的研究人员通过对动物进行研究发现，一种实验性药物或有望成为治疗脊髓损伤的潜在疗法。这种名为4-氨基比林-3-甲醇（4-aminopyridine-3-methanol）的特殊化合物与之前研究人员所开发的药物4-氨基比林（4-AP）的作用方式相似，如今药
PNAS：中国科学家成功开发出修复猕猴急性脊髓损伤的新型疗法 有望应用于人体！
2018年6月8日 讯 /生物谷BIOON/ --机体脊髓损伤是最严重的且难以治疗的人类疾病之一，通常会诱发永久性的机体残疾，包括肌肉功能丧失、感觉和自主功能丧失等，目前医学界通过诱导脊髓神经的修复来治疗严重的脊髓损伤患者，而且近年来科学家们在啮齿类动物和灵长类动物中进行的相关研究也取得了显著的成绩。图片来源：2018 PNAS. DOI:10.1073/pnas.1804735115近日，一项刊
Cell Stem Cell：I期临床试验结果可喜 干细胞疗法或有望治疗脊髓损伤的患者
2018年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究报道了首个人类I期临床试验结果，即对四个受试者进行研究，将神经干细胞移植入慢性脊髓损伤的患者中，其中三名受试者的疾病症状都得到了显著的改善，而且并没有出现严重的副作用。图片来源：NIAID医学博士Joseph Ciacci表示，这项临床试验的目的
美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位
2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司，专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的孤儿药地位（ODD）。SRK-015是一种首创的（first-in-class）、选择性的肌肉生长抑素（myo