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Dev Cell: 常见肌萎缩背后的基因与疾病机制

在2010年,出现了关于第三个最常见遗传性肌营养不良的遗传原因方面的一系列持续的突破性进展,一个由Fred Hutchinson癌症研究中心科学领导的国际研究小组已确定了损伤肌肉细胞的基因和蛋白质,也揭示了引起这种疾病的机制。研究结果将在线发表在一月十七日的 Developmental Cell上。

2012-11-18

Neuron:治疗脊髓延髓肌萎缩的新靶标

脊髓延髓肌萎缩症(SBMA),有时也被称为肯尼迪氏病,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞(脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞)。但发

2014-04-28

科学家质疑PTC治疗肌肉萎缩药物有效

2013年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --就在PTC公司正在进行总额达1亿2千5百万美元的IPO项目时,科学界关于其研发的治疗肌肉萎缩症药物ataluren(PTC124)的机理展开激烈辩论。有科学家质疑该药物能够通过转移一些特殊蛋白而有效治疗肌肉萎缩症。而PTC公司则坚决扞卫其研究成果并表示已经有很多独立的实验室验证了公司的研究成果以及药物的有效性。

2013-06-28

G3:肌萎缩侧索硬化新治疗靶点

近日,俄勒冈卫生科学大学牙医学院研究人员发现,TDP-43蛋白质与ALS(肌萎缩性侧索硬化症)和其他神经退行性疾病密切相关,基因操纵该蛋白时会激活各种不同的分子途径。这一发现为治疗ALS和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森氏提供了新思路。

2012-11-18

Neuron:治疗脊髓延髓肌萎缩的新靶标

脊髓延髓肌萎缩症(SBMA),有时也被称为肯尼迪氏病,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,特点是缓慢渐进性肌肉无力和萎缩。研究人员一直认为它基本上损害初级运动神经元细胞(脊髓和脑干中控制肌肉运动的细胞)。

2014-05-17