脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi获美国FDA批准上市，在中国已提交上市申请！
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
糖尿病药物二甲双胍或有望治疗最常见的肌萎缩性脊髓侧索硬化症！
2020年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，研究人员发现，一种FDA批准的糖尿病药物或在治疗遗传性肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）展现出了早期的希望，ALS是一种引发患者机体瘫痪的毁灭性神经性疾病；ALS是一种影响大脑和脊髓中神经元细胞功能的进行性疾病，运动神经元能将信号从大脑中信号传输到肌肉中并让机体发生移动，ALS会诱发这些运动神经元死亡，
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam：显著改善运动功能，快速持续提高SMN蛋白水平！
risdiplam是一种剪接修饰剂，有潜力成为治疗全部3种类型SMA的首个口服药物。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam显著提高1型SMA婴儿生存率、改善运动里程碑！
2020年4月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿的关键性全球FIREFISH Part 2研究（NCT02913482）的一年数据。结果显示，研究达到主要终点：risdiplam显著改善了1型SMA婴儿的存活率和运动里程碑。这些数据被选入第72届美国神经病学学会（AAN）
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次审查周期延长
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效！
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方 vg）一次性鞘内注射
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗A