国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活
“长大了我要当兵！要保卫祖国，养我妈妈！”如果没有看到草根坐着的轮椅，不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子，他看起来是那么阳光可爱，对未来充满期待。每年2月的最后一天，是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕
百健Spinraza获中国批准，成首个脊髓性肌萎缩症（SMA）药物
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头百健（Biogen）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准Spinraza（nusinersen）用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗。此次批准，使Spinraza成为中国市场首个治疗SMA的药物。5q-SMA是SMA的最常见类型，约占全部SMA病例的95%，该类型SMA是由5号染色体上的SMN1（运动神经元
首个治疗脊髓性肌萎缩症药物，诺西那生钠注射液在中国获批
2019年2月28日，渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液是在中国首个获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特
补体C5抑制剂Soliris在美国进入优先审查，治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --罕见病制药巨头Alexion近日宣布，美国FDA已受理Soliris（eculizumab）治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者的一份补充生物制品许可（sBLA）。此外，FDA还授予了该sBLA优先审查，并将处方药用户收费法（PDUFA）的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成
日本批准世界首个iPS细胞治脊髓损伤临床试验
日本厚生劳动省专家组18日批准世界上第一个利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗脊髓损伤的临床试验。如果一切顺利，试验有望在年内展开。综合多家日本媒体报道，由日本庆应义塾大学提出的这一试验，将很快获得日本厚生劳动大臣的正式批准。按计划，该校冈野荣之教授领导的研究小组今秋起将招募4名18岁以上、脊髓损伤2至4周的志愿者，具体做法是将iPS细胞培养得到的神经干细胞注入患者体内，以修复受损脊髓。图片来自S
全球首例，日本批准诱导多能干细胞治疗脊髓损伤人体临床计划！前期动物实验已获得成功！
2019年2月18日，日本厚生劳动省（日本政府医疗技术主管部门）的专门会议批准了庆应大学使用ips细胞（诱导多能干细胞）治疗脊髓损伤的临床研究计划。这将成为全球首例向患者移植使用ips细胞（诱导多能干细胞）制成的神经干细胞，改善运动机能的临床研究。预计最早将于2019年夏季启动。这是诱导多能干细胞治疗技术继眼睛、心脏、脑部神经和血小板之后，实际向患者移植的再生医疗研究进一步的扩大。这对
3D打印植入物促进神经细胞生长以治疗脊髓损伤
近日，美国加州大学圣迭戈分校医学院和医学工程研究所的研究人员首次通过快速打印技术制造出一个脊椎，然后将其成功植入大鼠脊髓严重受伤的位置，利用其作为装载了神经干细胞的支架。这项研究近日发表在Nature Medicine上，该研究描述的植入物用于促进脊髓受伤部位的神经生长，修复神经连接和失去的功能。在大鼠模型中，这些支架支持组织再生、干细胞生存以及神经干细胞轴突从支架至扩展至宿主的脊髓。研究通讯作者
干细胞治疗脊髓损伤全球进展：日本批准上市！美国公布新临床数据
脊髓损伤的治疗一直是医学难题，传统的治疗手段虽然能够在一定程度上减轻症状，但未能在神经功能方面取得根本改变。治疗脊髓损伤也是干细胞和再生医学领域最具象征意义的目标之一。2017年，国内64岁的脊髓损伤、下肢瘫痪病人陈双喜经过间充质干细胞治疗2年后在中山大学附属第三医院骨科病房里奇迹般地从轮椅上站起来，并在支具辅助下缓慢迈开脚步。此后，人们对干细胞治疗脊髓损伤有了更大的期待，也常常有人留言咨询干细胞
Nature：脑脊髓液测试可追踪某些脑瘤中的疾病进展
2019年1月26日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心和威尔康奈尔医学院的研究人员对在脑脊髓液中发现的细胞进行基因测试来追踪某些脑瘤。他们描述了他们对癌症患者开展的测试、对脑脊髓液的分析以及其他们发现了什么。相关研究结果于2019年1月23日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Tracking tumour evolution in glioma t
罗氏IL-16R靶向抗炎药satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）第2个III期临床获得成功
2018年12月22日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMO/NMOSD）的III期单药研究（SAkuraStar，NCT02073279）达到了主要终点。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体（IL-6R）人源化循环抗体，近日已获美