武田与Code Bio达成20亿美元协议：利用靶向性3DNA非病毒基因药物递送平台，开发罕见病基因疗法!
3DNA是一种新型、非病毒、多价、合成DNA递送平台，可克服基于病毒的基因递送方法固有的许多挑战，包括免疫原性、大小和递送限制、无法再给药以及制造复杂性。
Nat Commun：科学家发现29个新型痤疮风险基因 或有望帮助开发治疗痤疮的新型靶向性疗法
来自澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所等机构的科学家们通过研究在基因组中识别出了29个区域或会影响机体患痤疮的风险，这些遗传性发现或能为开发疗法提供潜在的新型靶点，并能帮助临床医生识别出处于严重疾病高风险的患者群体。
Cell Rep：科学家发现一种新型的DNA修复机制 或有望帮助开发治疗癌症和神经变性疾病的新型靶向性疗法
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型DNA修复机制，其或有望为癌症和神经变性疾病研究提供潜在的治疗性靶点。
科学家从系统生物学角度揭示引起脊柱裂的关键途径
脊柱裂(Spina bifida， SB)是由胚胎发育中神经管闭合失败所致的一种结构性出生缺陷，约70%的SB病例由遗传因素所致。全基因组关联分析(Genome-wide association study， GWAS)是复杂遗传病基因定位的常用手段。然而，由于SB的相对罕见性、遗传异质性、外显不全和环境影响，导致通过GWAS识别SB风险基因变异存在诸多挑战
Nat Neurosci：科学家在靶向性基因疗法开发上取得重大进展！
来自加州理工学院等机构的科学家们通过研究开发了一种基因运输系统，其能特异性地针对脑细胞同时还会避开肝脏，这一点非常重要，因为用于治疗大脑疾病的基因疗法也可能会对肝脏产生毒性免疫反应的副作用，因此科学家们希望找到只针对预定靶点的运输载体，相关研究结果在小鼠和狨猴模型中均得到了证实，而且这也是将该技术转化为人类机体研究的重要一步。
放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx 3期临床成功!
在活动性nr-axSpA患者中，Bimzelx治疗显著改善了疾病关键体征和症状。
Chem Sci：交换催化剂或能帮助更好地靶向性杀灭癌细胞
来自日本理化学研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，相比常规药物而言，这种方法能更有效地治疗癌症，且患者所产生的副作用较小，该方法能作为一种靶向性的疗法来杀灭小鼠机体中的肿瘤细胞；这种新型疗法还能通过向癌细胞表面运送一种被掩盖的肽类和一种催化剂来诱发癌细胞的自我毁灭程序。
艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq申请新适应症：治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)!
在临床试验中，与安慰剂相比，Rinvoq治疗显著改善了疾病体征和症状（包括背痛和炎症），改善了身体功能和疾病活动度。
Leukemia：识别出白血病中的特殊细胞信号靶点 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自范德堡大学医学中心等机构的科学家们通过研究发现，IDH的突变或与急性髓性白血病中改变的IL-1β反应有关，相关研究结果揭示了白血病发生过程中的特殊细胞信号靶点。