首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国进入审查!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
JAHA：健康的生活方式越早开始越好，可将代谢综合征患病风险降低52%！
代谢综合征（MetS）是指人体的蛋白质、脂肪、碳水化合物等物质发生代谢紊乱的病理状态，是一组复杂的代谢紊乱症候群，是导致糖尿病以及心脑血管疾病的危险因素。然而，有研究显示，健康的生活方式与良好的心脏代谢有关。
Nature: 早期训练能够延缓Rett综合征的发生
根据一项新的研究结果，在症状前阶段进行早期训练可以帮助患有Rett综合征（一种神经发育障碍）的患者保留特定的运动和记忆技能，并延缓这种疾病的发作。相关结果由来自贝勒医学院和德克萨斯州儿童医院的Jan和Dan Duncan神经科学研究所的研究人员做出，结果发表在《Nature》杂志上。作者发现，在Rett综合征的小鼠模型中，从症状出现之前就开始进行强化训练可显
Science：抗磷脂综合征研究取得重大突破！阻断EPCR-LBPA结合有望治疗这种疾病
2021年3月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中。来自德国和美国多个研究机构的研究人员发现了导致抗磷脂综合征（antiphospholipid syndrome, APS）的磷脂靶向自身抗体（即靶向磷脂的自身抗体，下称aPL）的一个细胞表面靶标。相关研究结果发表在2021年3月12日的Science期刊上，论文标题为“Lipid presen
绿茶提取物或能调节唐氏综合征患儿的面部发育！低剂量提取物或能改善其面部发育！
2021年3月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Scientific Reports上题为“Green tea extracts containing epigallocatechin-3-gallate modulate facial development in Down syndrome”的研究报告中，来自比利时和西班牙的科
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
Nat Cell Biol：科学家阐明脆性X染色体综合征发病的分子机制
2021年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自罗切斯特大学等机构的科学家们通过研究发现，脆性X染色体综合征细胞中的许多异常都与机体中主要的质量控制系统发生故障有关，相关研究结果有望帮助阐明疾病发生背后的分子机制并开发多种潜在的治疗性手段。当个体机体无法制造名为FMRP的脆
Science子刊：利用源自iPS细胞的神经元可用于测试治疗克里斯蒂安森综合征的方法
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）是一种X连锁遗传性疾病，其特点是出生后大脑生长减少，智力残疾，癫痫以及在平衡和语言方面有困难。一项新的研究为治疗克里斯蒂安森综合征（Christianson syndrome, CS）提供了新的见解。相关研究结果发表在2021年2月10日的
