基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
中国科学家揭示乙肝病毒相关性肝癌的多维蛋白基因组学特征
肝细胞癌（Hepatocellular Carcinoma，HCC）是全球第四大癌症死亡原因，占所有原发性肝脏恶性肿瘤的85%-90%。HCC诱发的主要原因包括乙型肝炎病毒（Hepatitis B Virus，HBV）和丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus，HCV）慢性感染、酗酒以及代谢综合征。其中，85%的中国HCC患者是由HBV感
Nat Protoc：一种新型的高灵敏性表观基因组技术有望帮助对抗多种人类疾病
2019年12月6日 讯 /生物谷BIOON/ --关于疾病和机体对疾病的反应方式还有很多我们不清楚，部分原因是人类基因组是使得每个人独一无二的完整DNA组合；近日，一项刊登在国际杂志Nature Protocols上的研究报告中，来自弗吉尼亚理工学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术，其能帮助理解人类机体如何有效对抗疾病。图片来源：Virginia
基因泰克公布CD20抗体治疗狼疮性肾炎最新结果
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布了Gazyva（obinutuzumab）治疗增生性狼疮肾炎（proliferative lupus nephritis）的最新临床结果。试验达到了主要终点，在接受治疗52周到76周之间，接受Gazyva与标准护理手段联用治疗的患者组中达到完全肾脏缓解的患者比例显着优于对照组。Gazayva还达到了关键性次要疗效终点。这
Nat Biotechnol：科学家成功利用CRISPR技术实现剂量依赖性的基因表达激活
2019年11月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自北卡罗来纳大学Eshelman药学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，能够利用CRISPR基因编辑技术进行剂量依赖性的基因表达激活，文章中，研究人员描述了如何利用这种技术以一种可替换的方法来改变基因表达以及其工作的原理和机制。图片来源：CC0 Publi
Blood：植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese
丙肝泛基因型疗法！艾伯维Mavyret（艾诺全）8周方案获批，治疗初治伴代偿性肝硬化患者！
2019年09月28日/生物谷BIOON/--生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准泛基因型丙肝药物Mavyret（中文商品名：艾诺全，glecaprevir/pibrentasvir，GLE/PIB，格卡瑞韦/哌仑他韦）每日一次8周方案，用于治疗初治（未接受治疗）、伴代偿性肝硬化、全部基因型（GT1-6）丙肝儿童（年龄≥12岁，体重≥99磅）和成人患者。
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
Science：新方法极大地延长细菌抗癌基因回路的功能性寿命
2019年9月17日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了一种方法，可以显著延长用于引导微生物发挥功能---比如产生和运送药物、分解化学物和充当环境传感器---的基因回路（gene circuit）的寿命。相关研究结果发表在2019年9月6日的Science期刊上，论文标题为“Rock-paper-scissors: Engineered pop
科学家鉴别出诱发遗传性胰腺癌风险的基因突变
2019年9月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自美国Dana-Farber癌症研究所等机构的研究人员通过对一组极易患癌的家庭进行研究的过程中鉴别出了一种罕见的遗传性基因突变，其或会明显增加个体在一生中患胰腺癌和其它癌症的风险。识别出这种此前未知的突变或能帮助研究人员对这种较强胰腺癌家族史的个体进行常规检测，从而确定其是否携