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Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

Science:利用优化的肺靶向纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑,有望治疗囊性纤维化

在这项新的研究中,这些作者开发出了一种治疗方法,但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整,以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。

2024-06-30

Nat Commun:揭示多糖结合蛋白抵御肝脏氧化性压力的分子机制

来自中国科学技术大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种机体调节氧化性应激压力的新机制,或能为阐明细胞对氧化性压力产生反应提供新的研究见解。

2024-05-19

李博文等利用机器学习+组合化学,加速发现用于mRNA递送的可电离

该研究通过将机器学习和组合化学相结合,建立了一种加速发现和评估可电离脂质的方法,促进了用于精准递送mRNA的脂质纳米颗粒(LNP)的开发。

2024-05-20

科学家首次发现,巨噬细胞竟会吞噬神经髓鞘并生产,喂养癌细胞

Leila Akkari团队这项研究揭示了胶质母细胞瘤劫持巨噬细胞为己所用的新机制,不仅为临床诊疗提供了潜在的标志物,也为胶质母细胞瘤的治疗提供了新靶点和新思路。

2024-08-16

Nature子刊:肠道LGR4缺失导致的特异性肠细胞减少可改善小鼠代谢

本研究表明,肠上皮中Lgr4基因的消融通过激活Notch并同时抑制Wnt信号通路影响干细胞分化,干细胞分化的这种偏向导致脂质吸收肠细胞比例减少,导致脂质吸收减少,随后葡萄糖和脂质代谢改善。

2024-06-11

Molecular Therapy: 纳米粒靶向血脑屏障改善急性缺血性卒中

本研究使用AIS的tMCAO模型来表明靶向CAM,尤其是VCAM,与单抗和NCS结合是改善AIS治疗的一个有前途的方向。VCAM靶向的NCS和单抗在AIS脑中积累的水平比非靶向对照高1-2个数量级。

2024-03-26

Science:利用新型纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30

研究人员揭示代谢调控水稻孕穗期耐低温的作用机制

该研究利用与黑龙江省农业科学院耕作栽培研究所合作建立的水稻孕穗期耐冷评估体系,对鉴定获得的耐冷水稻品种龙稻5进行诱变筛选,克隆到一个水稻孕穗期耐低温的关键基因OsMTACP2。

2024-03-28

Nat Commun:肝脏ACOX1调节循环水平,通过脂肪重塑促进代谢健康

本研究发现肝脏过氧化物酶体β-氧化是代谢稳态的重要调节因子,通过激活GPR120信号,限制内源性ω-3 VLCFAs的循环水平,从而影响脂肪组织的能量消耗和代谢功能。

2024-06-04